Koniec prac nad olesoksimem

Ze smutkiem informujemy, że firma Roche zdecydowała się zakończyć prace nad preparatem olesoxime.

W dniu dzisiejszym otrzymaliśmy list informujący o przerwaniu prac nad tym obiecującym preparatem:

Szanowni Państwo,

Pragniemy przekazać aktualizację na temat olesoksimu, eksperymentalnej cząsteczki do stosowania w SMA.

Odkąd w 2015 roku kupiliśmy olesoksim od firmy Trophos, borykaliśmy się z wieloma problemami związanymi z rozwojem tej cząsteczki dla osób z SMA. Trudności te związane były z formułą (płynna postać olesoksimu), właściwą dawką oraz wymogiem przeprowadzenia nowego badania fazy 3 postawionym przez intytucje nadzorujące (FDA oraz EMA).

Na przestrzeni ostatnich kilku lat dramatycznie zmieniły się również opcje terapeutyczne w SMA. Powstanie skutecznego leku podniosło poprzeczkę tego, jaką skutecznością powinny wykazywać się nowe leki, a to z kolei wpływa na to, jak projektujemy i prowadzimy badania kliniczne.

Jesteśmy w pełni świadomi tego, jak pilną rzeczą jest znalezienie rozwiązań terapeutycznych dla społeczności SMA, i cały czas staraliśmy się przezwyciężyć trudności związane z olesoksimem, mając nadzieję, że jeszcze w tym roku uruchomimy badanie fazy 3.

W 2016 roku rozpoczęliśmy badanie OLEOS, otwarte badanie przedłużone badające długofalowe bezpieczeństwo i skuteczność olesoksimu. Przeprowadziliśmy szereg dyskusji z instytucjami nadzorującymi (FDA oraz EMA) oraz ekspertami w dziedzinie SMA, starając się badanie fazy III wykazujące skuteczność olesoksimu zaprojektować najlepiej, jak to możliwe.

Dodatkowo regularnie analizowaliśmy dane z trwającego badania OLEOS. O ile dane z pierwszych 12 miesięcy stosowania olesoximu były zachęcające, najnowsza analiza dokonana po 18 miesiącach i zaprezentowana przez nas na konferencji Amerykańskiej Akademii Neurologicznej w kwietniu 2018 roku wykazała pogorszenie funkcji motorycznej.

Niestety, mimo naszych starań i woli dostarczenia osobom z SMA olesoksimu jako leku, doszliśmy do wniosku, że nie jest to dłużej możliwe. W oparciu o wszystkie dostępne dowody naukowe oraz trwające trudności opisane wyżej zdecydowaliśmy się zakończyć dalsze prace nad olesoksimem.

Wielu z Państwa wiadomość ta mocno rozczaruje, tak samo jak rozczarowała nas. Naszym bezpośrednim priorytetem jest, aby ci, którzy nadal biorą udział w badaniu OLEOS, mieli świadomość, co ta decyzja dla nich oznacza, i aby otrzymali dostęp do odpowiednich opcji terapeutycznych.

Obecnie razem z ośrodkami prowadzącymi badanie oraz badaczami staramy się zidentyfikować opcje dla osób biorących udział w badaniu OLEOS. W najbliższych tygodniach przekażemy więcej szczegółów na ten temat. Badanie OLEOS pozostanie otwarte dotąd, aż dla wszystkich bieżących uczestników będzie dostępna alternatywna opcja terapeutyczna.

Jesteśmy bardzo zaangażowani w pomoc społeczności SMA, prowadząc prace nad RG7916, naszym doustnym preparatem modyfikującym splicing genu SMN2 i rozwijanym we współpracy z PTC Therapeutics i SMA Foundation. RG7916 jest obecnie badany w badaniach klinicznych SUNFISH, FIREFISH i JEWELFISH. Dalsze informacje na temat RG7916 możecie Państwo znaleźć [w języku angielskim] na stronie www.clinicaltrials.gov (wyszukać terminy SUNFISH, FIREFISH, JEWELFISH), na www.clinicaltrialsregister.eu oraz na www.roche-sma-clinicaltrials.com.

Na koniec, co najważniejsze, chcielibyśmy podziękować za ogromny wkład rodzinom, które wzięły udział w badaniach klinicznych olesoksimu, oraz całej społeczności osób chorych na SMA, którzy stanowią dla nas inspirację w codziennej pracy.

W razie dalszych pytań zapraszam do kontaktu pod adresem [email protected].

Z poważaniem,

Dr Sangeeta Jethwa,
Head, Patient Partnership, Rare Diseaes
w imieniu Zespołu SMA w Roche

Originał listu

                                                                                                                                                                            2/2