Badanie SUNFISH – rekrutacja trwa

Jesteśmy bardzo szczęśliwi, że próba kliniczna preparatu RG7916 rusza w Polsce. Zakończyły się formalności, które były niezbędne do rozpoczęcia badania SUNFISH w naszym kraju. Aktualnie ośrodki z Gdańska, Warszawy i Poznania rekrutują chorych. Fundacja SMA nie pośredniczy w żaden sposób w naborze chorych, dlatego w sprawie wzięcia udziału w badaniu prosimy o kontakt z wybranymi ośrodkami:

Szpital Kliniczny im. Heliodora Święcickiego UM w Poznaniu, Oddział Kliniczny Neurologii Dziecięcej i Młodzieży

Gdański Uniwersytet Medyczny, Klinika Neurologii Rozwojowej

Samodzielny Publiczny Centralny Szpital Kliniczny w Warszawie, Katedra i Klinika Neurologii

 

Przypomnijmy też najważniejsze fakty dotyczące badania SUNFISH:

  1. Badanie SUNFISH, którego celem jest określenie skuteczności doustnego preparatu RG7916, składa się z dwóch części: trwającej od 2016 r. części I oraz obecnie uruchamianej części II.
  2. Badanie SUNFISH część II jest 24-miesięcznym badaniem randomizowanym prowadzonym na zasadzie próby podwójnie ślepej, w którym 2/3 uczestników otrzymuje substancję czynną RG7916, a 1/3 otrzymuje placebo przez okres 12 miesięcy; od 13. miesiąca udziału w badaniu wszyscy uczestnicy otrzymują substancję czynną.
  3. W badaniu mogą wziąć udział dzieci w wieku od 3 lat oraz dorośli w wieku do 25 lat w dniu wejścia do badania, którzy spełniają łącznie wszystkie poniższe kryteria:

o    Rdzeniowy zanik mięśni potwierdzony badaniem genetycznym

o    Umiejętność samodzielnego siedzenia zgodnie z parametrem 9 na skali MFM

o    Wartość parametru A > 2 na skali RULM

o    Brak zaistnienia kryteriów wyłączających, takich jak ciąża, choroba oka, niedawna hospitalizacja z powodu niewydolności oddechowej, stosowanie mechanicznego wsparcia oddechu więcej niż 16 godzin na dobę, historia leczenia innym lekiem na SMA, jakiekolwiek wcześniejsze leczenie chlorochininą i niektórymi innymi lekami, wcześniejsze przyjęcie komórek macierzystych, niedawno przebyty lub planowany zabieg korekcji skoliozy lub miednicy, współwystępujące schorzenia układu trawiennego, kardiologiczne, endokrynologiczne, urologiczne i in.

  1. Udział w badaniu wiąże się z regularnymi, niekiedy kilkudniowymi wizytami w ośrodku prowadzącym.
  2. Chory zawsze zachowuje prawo zrezygnowania z udziału w badaniu bez podania przyczyny.

• 1 czerwca 2018


Poprzedni wpis

Następny wpis