DANE KONTAKTOWE Fundacji SMA:

Formularz kontaktowy

Prosimy wpisać dane kontaktowe i krótką wiadomość. Postaramy się odpowiedzieć jak najszybciej.

Opublikowano wyniki badania olesoksimu

W tym miesiącu ukazały się drukiem wyniki badania klinicznego olesokismu. Poniżej zamieszczamy tłumaczenie abstraktu publikacji naukowej, gdyż zawiera większość interesujących nas informacji.

Cel: Badane było bezpieczeństwo i skuteczność olesoksimu u chorych z typem 2 i niechodzących chorych z typem 3 rdzeniowego zaniku mięśni.

Metody: Randomizowane, podwójnie ślepe badanie fazy 2 kontrolowane przez placebo zostało przeprowadzone 22 ośrodkach nerwowo-mięśniowych w Belgii, Francji, Holandii, Niemczech, Polsce, Wielkiej Brytanii i Włoszech. Bezpieczeństwo i skuteczność były oceniane u chorych w wieku 3–25 lat z genetycznie potwierdzonym rdzeniowym zanikiem mięśni typu 2 lub 3 (chorzy niechodzący). Scentralizowana skomputeryzowana procedura randomizowała chorych w stosunku 2:1 (wg typu SMA i ośrodka), przydzielając do grupy otrzymującej olesoksim w postaci doustnej zawiesiny (10 mg/kg dziennie) lub placebo przez 24 miesiące. Chorzy, badacze oceniający wyniki oraz pracownicy sponsora biorący udział w badaniu nie znali przydziału do grup. Pierwotną miarą skuteczności była zmiana, w obu grupach, między punktem wyjściowym a pomiarem po 24 miesiącach, mierzona w domenach funkcjonalnych 1 i 2 na skali Motor Function Measure (MFM D1+D2) oceniana w pełnej analizie populacyjnej. Krótsza wersja skali MFM, licząca 20 pozycji i specjalnie przygotowana dla młodszych dzieci, była użyta do oceny chorych w wieku do 6 lat. Bezpieczeństwo oceniono w populacji stanowiącej zamierzoną docelową grupę leczenia. Badanie zostało zarejestrowane na ClinicalTrials.gov pod numerem NCT01302600.

Rezultaty: Badanie trwało od 18.11.2010 r. do 09.10.2013 r. Spośród 198 kwalifikowanych chorych, 165 zostało losowo przydzielonych do grupy olesoksimu (n = 108) albo grupy placebo (n = 57). Pięcioro chorych z grupy olesoksimu nie zostało uwzględnionych w analizie wyników z powodu braku ocen późniejszych niż w punkcie wyjściowym. Podstawowa zmiana od punktu wyjściowego do 24. miesiąca wyniosła 0,18 [punktów MFM] w grupie olesoksimu i −1,82 [punktów MFM] w grupie placebo (różnica: 2,00 pkt.; przedział ufności: od 0,25 do 4,25; p = 0,0676). Olesoksim wydał się bezpieczny i ogólnie dobrze tolerowany, o profilu działań niepożądanych podobnym jak placebo. Najczęstszymi działaniami niepożądanymi w grupie olesoksimu były: podwyższona temperatura (n = 34), kaszel (n = 32), ostry nieżyt nosa (n = 25) oraz wymioty (n = 25). Wystąpiły dwa przypadki śmierci chorych (po jednym w każdej grupie), które nie zostały jednak uznane za związane z badaniem.

Interpretacja: Olesoksim był bezpieczny w badanych dawkach i przez okres taki jak w badaniu. Mimo że główny punkt końcowy nie został osiągnięty, punkty drugorzędne oraz analiza wrażliwości sugerują, że olesoksim może podtrzymać funkcję motoryczną u chorych z SMA typu 2 i 3 na przestrzeni 24 miesięcy oraz, z uwagi na tryb działania, prawdopodobnie może być używany w połączeniu z innymi lekami działającymi na inne mechanizmy choroby, aczkolwiek potrzeba na to dalszych dowodów.

(Źródło: Safety and efficacy of olesoxime in patients with type 2 or non-ambulatory type 3 spinal muscular atrophy: a randomised, double-blind, placebo-controlled phase 2 trial)

Dlaczego badanie nie osiągnęło głównego punktu końcowego? Otóż w statystyce przyjmuje się, że aby dany wynik był istotny, czyli z wysoką pewnością nie był dziełem przypadku, wartość współczynnika p musi być mniejsza niż 0,05. Tymczasem na koniec badania wartość p wyniosła 0,0676. Czyli wynik badania, wskazujący na skuteczność olesoksimu, nie jest wystarczająco pewny.

Co ciekawe, wartość p była niższa niż 0,05 przy pomiarach dokonywanych w miesiącach 6, 12 i 18 badania, kiedy pomiary również wskazywały na skuteczość olesoksimu. Między innymi z tego powodu, mimo że technicznie rzecz biorąc badanie nie wykazało skuteczności leku, nadal możemy liczyć, że olesoksim jednak zatrzymuje postęp SMA. Co mamy nadzieję zostanie wkrótce wykazane.

Back To Top