Temat zbiórek na terapię genową trwa już niemalże dwa lata. W ostatnim czasie trzy rodziny podzieliły się z nami swoją historią od pierwszych objawów, aż do czasu po podaniu terapii genowej. Nasi rozmówcy zwracają się również do nowo zdiagnozowanych rodzin…
Serdecznie zapraszamy do udziału w konferencji pt. “Choroby Rzadkie – Narodowy Plan dla Chorób Rzadkich a Fundusz Medyczny”.
Zgodnie z zapowiedzią dziś o godzinie 18:00 uruchamiamy rejestrację na cykl szkoleń dla fizjoterapeutów pracujących z pacjentami z rdzeniowym zanikiem mięśni. Zgłoszenia przyjmowane będą do 15 kwietnia. Informacja o wynikach naboru zostanie przekazana wszystkim zainteresowanym do 19 kwietnia. Jednocześnie z…
W marcu 2021 roku na międzynarodowej konferencji MDA firma Novartis Gene Therapies zaprezentowała najnowsze cząstkowe wyniki terapii genowej Zolgensma, podanej przed wystąpieniem objawów – tzw. badania SPR1NT. Czekaliśmy na te wyniki od dawna, a są one tym pilniejsze właśnie teraz,…
20 kwietnia o godzinie 13:00, z inicjatywy Fundacji SMA, odbędzie się posiedzenie Parlamentarnego Zespołu ds. Chorób Neurologicznych. Spotkanie poprowadzą posłanka Joanna Mucha – Przewodnicząca Zespołu oraz Dorota Raczek – Prezes Fundacji SMA. Początkowo spotkanie miało odbyć się w marcu, ale…
Zadedykuj swój wysiłek dla chorych na SMA! To Ty decydujesz dla kogo biegniesz! Okaż swoje wsparcie! Fundacji SMA wraz z Drużyną SMA serdecznie zaprasza na drugi oficjalny bieg – SMArt RUN 2 – który tak jak pierwszy bieg, z uwagi…
Drodzy, Z okazji zbliżających się Świąt Wielkanocnych, znów innych niż byśmy chcieli, życzymy Wam i Waszym bliskim szczególnie dużo zdrowia, spokoju i otwartych serc. Niech zmartwychwstanie Pańskie, wraz z odrodzeniem duchowym, przyniesie Wam nowe siły w pokonywaniu trudności i pozwoli…
Nabór już otwarty! Zapraszamy do udziału w drugiej, rozszerzonej edycji projektu „Aktywnie z SMA”, w ramach którego zapewnimy 80 osobom borykającym się z SMA usługi asystenckie, opiekę fizjoterapeuty oraz trening rozwoju osobistego.
Z radością zawiadamiamy, że Pani Agata Kornhauser-Duda, Małżonka Prezydenta RP, po raz czwarty obejmie patronatem honorowym Konferencję SMA „Weekend ze SMA-kiem”. Tegoroczna Konferencja odbędzie się w dniach 27-28 sierpnia, w hotelu Holiday Inn w Józefowie. Już teraz prężnie działamy nad…
Dokładnie tydzień temu odbyła się konferencja Fundacji SMA i firmy HTA Consulting “Wyzwania systemowe i rekomendacje w opiece nad pacjentami z SMA w Polsce”. Na łamach prasy branżowej mogliśmy przeczytać, że to, co dzieje się w terapii SMA, jest pasmem…
Z radością informujemy, że w najbliższych dniach Fundacja SMA rozpocznie zapisy na cykl specjalistycznych szkoleń dla fizjoterapeutów, które odbędą się we Wrocławiu w cztery wybrane weekendy 2021 roku. Zwracamy się do Was z prośbą o dotarcie z tą informacją do…
Udostępniamy list oraz listę pytań i odpowiedzi, które otrzymaliśmy od firmy Roche w związku z dopuszczeniem risdiplamu w Unii Europejskiej.
Z ogromną radością informujemy, że mamy trzeci lek do przyczynowego leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. Komisja Europejska dopuściła na europejski rynek risdiplam – nazwa handlowa: Evrysdi™ – pierwszy lek na SMA przeznaczony do codziennego przyjmowania doustnie w warunkach domowych.
W imieniu Europejskiego Sojuszu na rzecz badań przesiewowych noworodków w kierunku SMA serdecznie zapraszamy na prezentację Europejskiej Białej Księgi dotyczącej wdrożenia badań przesiewowych noworodków w kierunku SMA połączoną z okrągłym stołem.
Rzecznik Praw Pacjenta zwrócił się do Fundacji SMA o przygotowanie opinii w zakresie zasadności umieszczenia na opracowywanej przez Ministra Zdrowia liście technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności leków ujętych w wykazie przygotowanym przez Agencję Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji. Stworzony…
16 marca 2021 r. odbyła się wirtualna debata „Obietnice terapii genowych: czy jesteśmy gotowi?” organizowana przez Office of the Health Economics (OHE) z siedzibą w Londynie i sponsorowana przez firmę Novartis. Dyskutowano na temat wartości, znaczenia i przyszłości terapii genowych…