Logo Isis Pharmaceuticals

W piątek 10 października 2014 r. Isis Pharmaceuticals przeprowadzi teletransmisję (webcast) połączoną z telekonferencją na temat leku SMNRx.

Wydarzenie poświęcone będzie dyskusji nad wynikami trwających obecnie badań otwartych fazy II leku SMNRx u niemowląt i dzieci z różnymi postaciami SMA. Wyniki te równolegle zostaną zaprezentowane w trakcie rozpoczynającego się właśnie w Berlinie dorocznego Kongresu Światowego Stowarzyszenia ...

Zobacz więcej

Firma AveXis ogłosiła podanie leku trzeciemu pacjentowi z wczesną postacią SMA, tym samym kończąc podawanie leku pierwszej grupie pacjentów w pierwszym na świecie badaniu klinicznym terapii genowej w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA).
...

Zobacz więcej

Szwajcarski koncern farmaceutyczny Hoffmann–La Roche ogłosił zamiar przeprowadzenia kontrolowanego badania klinicznego fazy pierwszej specyfiku o nazwie kodowej RO6885247 opracowanego w celu leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA).

RO6885247 należy do tzw. małych molekuł, opracowanych przez PTC Pharmaceuticals celem leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. Specyfiki te modyfikują tzw. alternatywne składanie (splicing) genu SMN2, co umożliwia kodowanie dużo ...

Zobacz więcej

Wszystkich uczestników Weekendu ze SMA-kiem prosimy o wypełnienie krótkiej anonimowej ankiety, która pozwala na podzielenie się opinią na temat Konferencji, która odbyła się w Hotelu BOSS w dniach 30-31 sierpnia 2014.

...

Zobacz więcej

Dziękujemy WAM za to, że przyjechaliście i sprawiliście, że tegoroczny Weekend ze SMA-kiem był tak wspaniały!

Zobacz więcej

Przypominamy, że dzisiaj jest ostatni dzień zapisów na Konferencję SMA. Od jutra (16 sierpnia) zgłoszenia będziemy przyjmować tylko na listę rezerwową.

Weekend ze SMA-kiem 2014 rozpocznie się o godz. 11:00 w sobotę 30.08 i będzie trwać do godz. 17:00 w niedzielę 31.08.

Dzięki dofinansowaniu otrzymanemu przez Fudnację z grantu EOG, udział we wszystkich wykładach i ...

Zobacz więcej

Z ogromną radością informujemy, iż Fundacja im. Stefana Batorego w Warszawie przyznała Fundacji SMA dofinansowanie w wysokości 66 500 zł celem realizacji projektu pt. NIE JESTEŚMY SAMI: Wsparcie dla rodzin dotkniętych przez rdzeniowy zanik mięśni.

W ramach projektu w dniach 30‒31.08.2014 zorganizowany zostanie zjazd szkoleniowo-integracyjny dla 80 rodzin borykających się z SMA, a do końca 2014 ...

Zobacz więcej

Rozpoczynamy dziś głosowanie na najlepszą infografikę poświęconą SMA.

Zasady głosowania są następujące: ...

Zobacz więcej

Badacze z Roche Pharma Research and Early Development (pRED), PTC Therapeutics, SMA Foundation, uniwersytetu Kalifornii Południowej oraz uniwersytetu harwardzkiego opublikowali wyniki badań trzech nowo odkrytych substancji wpływających na zwiększenie kodowania proteiny SMN.
...

Zobacz więcej

Z ogromną radością informujemy, że rejestracja na tegoroczny Weekend ze SMA-kiem jest otwarta!

Weekend ze SMA-kiem, czyli polska Konferencja SMA, odbędzie się w dniach 30–31 sierpnia 2014 r. i jest otwarta dla wszystkich rodzin dotkniętych przez rdzeniowy zanik mięśni, które pragą poznać metody opieki i rehabilitacji i usłyszeć o najnowszych osiągnięciach medycyny, a także spotkać się z innymi rodzinami “na tym samym wózku”. Wśród prelegentów znajdą się wybitni specjaliści w dziedzinie SMA z kraju i z zagranicy.
...

Zobacz więcej

Logo SMA Europe

SMA Europe ma przyjemność ogłosić 7 międzynarodowy konkurs projektów badawczych w dziedzinie rdzeniowego zaniku mięśni.

W konkursie mogą wziąć udział projekty badawcze mające na celu znalezienie leku na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) lub wyjaśnienie podstawowych procesów patofizjoloficznych schorzenia. Priorytetowo traktowane będą następujące zagadnienia:

  1. Funkcje kompleksu proteinowego SMN w odniesieniu do patofizjologii SMA;
  2. Nowatorskie podejścia terapeutyczne w SMA;
  3. Projekty, ...

Zobacz więcej

W dniu dzisiejszym amerykańska firma Isis Pharmaceuticals ogłosiła rozpoczęcie badań klinicznych fazy trzeciej nowatorskiego leku na rdzeniowy zanik mięśni. Specyfik o nazwie roboczej SMNRx, należący do klasy oligonukleotydów antysensownych, w komórkach pacjentów modyfikuje tzw. składanie alternatywne genu SMN2, powodując zwiększenie kodowania proteiny SMN. Genetycznie uwarunkowane zaburzenie kodowania proteiny SMN jest uważane za przyczynę rdzeniowego zaniku mięśni.
...

Zobacz więcej