Novartis wznawia prace nad terapia genową podawaną dooponowo!

Amerykańska Agencja Żywności i Leków wyraziła zgodę na kontynuowanie badań nad terapią genową podawaną do kanału kręgowego, a Novartis ogłosił uruchomienie nowego badania klinicznego z udziałem chorych na SMA w wieku 2–18 lat. 

Podanie terapii genowej dooponowo, czyli do kanału kręgowego, może mieć dużą przewagę nad obecnie stosowanym podaniem dożylnym. Przede wszystkim dawka może być wielokrotnie niższa, gdyż całość leku będzie mogła dotrzeć do komórek motoneuronów w rdzeniu kręgowym. Ponadto unika się toksycznego wpływu na wątrobę – wpływu, z którego powodu lek ten w obecnie stosowanej postaci dożylnej może być bezpiecznie stosowany tylko u małych dzieci.

W 2017 roku firma Avexis uruchomiła pierwsze badanie kliniczne tej terapii genowej w postaci dooponowej, a preparat przyjęło 6 dzieci w wieku 2–5 lat. W październiku 2019 roku Agencja Żywności i Leków nakazała wstrzymanie badania, gdy w równolegle prowadzonych badaniach na zwierzętach zaobserwowano poważne działania niepożądane. Od tamtej pory producent udoskonalał skład i dawkowanie preparatu dooponowego i prowadził rozmowy z Agencją na temat wznowienia badań.

Dzisiaj firma Novartis ogłosiła, że Agencja wyraziła zgodę na dalsze prace nad tą obiecującą terapią oraz że zostanie uruchomione nowe badanie kliniczne o nazwie STEER. W ramach tego badania ponad 100 dzieci z SMA otrzyma albo substancję czynną (terapię), albo placebo (zabieg nakłucia bez podawania żadnej substancji). Po 52 tygodniach obserwacji, w czasie których będą wykonywane pomiary na skali Hammersmith (HFMSE), również dzieci z grupy placebo otrzymają substancję czynną.

Do badania STEER zostaną włączone dzieci w wieku 2–18 lat będące w stanie siedzieć, ale które nigdy były w stanie chodzić. Lista ośrodków prowadzących badanie nie została jeszcze ustalona – Fundacja SMA, tradycyjnie, będzie zabiegać, aby badanie było prowadzone również w Polsce.