AveXis wstrzymuje badania kliniczne terapii genowej podawanej dooponowo

Amerykańska Agencja ds Żywności i Leków zarządziła tymczasowe wstrzymanie badań klinicznych z użyciem preparatu do terapii genowej AVXS-101 (Zolgensma) podawanego dooponowo. Przyczyną są zaobserwowane działania niepożądane u zwierząt laboratoryjnych.

Decyzja została podjęta po tym, gdy firma AveXis zgłosiła, iż u zwierząt laboratoryjnych, którym podano dooponowo (poprzez wkłucie lędźwiowe) terapię genową AVXS-101 (Zolgensma), zaobserwowano zapalenie komórek jednojądrzastych w zwojach rdzeniowych, czasem w połączeniu z degeneracją i utratą całych komórek nerwowych.

W związku z tym badanie kliniczne STRONG zostaje wstrzymane w zakresie podawania wyższej dawki preparatu; podawanie dawek niskiej i średniej zostało już ukończone.

Wstrzymanie nie dotyczy leku Zolgensma podawanego dożylnie i dostępnego na rynku USA dla dzieci w wieku do 24 miesięcy.

Fundacja pozostaje w kontakcie z firmą AveXis. Będziemy informować o rozwoju sytuacji.