TAK dla leczenia SMA w Polsce

Polska społeczność rodzin z rdzeniowym zanikiem mięśni znajduje się w przełomowym momencie historii. Latem tego roku okazało się, że powstał pierwszy skuteczny lek na rdzeniowy zanik mięśni: nusinersen. Lek przywraca normalny poziom proteiny SMN, której niedobór leży u źródeł SMA. Niemowlęta i dzieci z SMA, którym podawano lek, wzmacniały się, odzyskiwały siły. Po raz pierwszy odwróciło się od nich widmo nieuchronnej śmierci.

SMA zabija. Jest największym genetycznie uwarunkowanym zabójcą małych dzieci na świecie. Ale dzisiaj SMA można leczyć. Leczenie musi być dostępne dla wszystkich chorych w Polsce.

Niestety, obowiązujące w Polsce przepisy nie zapewniają, że chorzy na SMA otrzymają szansę na życie. Procedura refundacyjna traktuje leki na SMA tak samo, jak leki na przykład na zapalenie ucha. Tymczasem leki na rdzeniowy zanik mięśni zapewne pozwolą ciężko chorym odstawić respirator, usiąść lub nawet stanąć samodzielnie, pójść do szkoły, pracy, jednak najprawdopodobniej nie przywrócą pełnej sprawności. Skuteczość leczenia w rdzeniowym zaniku mięśni należy oceniać inaczej niż w zwykłych chorobach.

Nusinersen nie jest jeszcze dopuszczony na rynek w Europie, jednak jest to kwestia kilku, kilkunastu miesięcy. Zanim to nastąpi, dostępność leczenia w SMA musi zostać zagwarantowana ustawowo – bez względu na użyty lek.

Ministerstwo Zdrowia prowadzi prace nad zmianami w ustawie refundacyjnej. Zmiany idą w dobrym kierunku, jednakże nie są wystarczające. Fundacja SMA przygotowuje ekspertyzę dotyczącą rozwiązań ustawowych w kontekście leczenia rdzeniowego zaniku mięśni w Polsce, która w najbliższych dniach zostanie złożona na ręce Ministra Zdrowia.

Polskie rodziny z rdzeniowym zanikiem mięśni apelują do Pani Premier Beaty Szydło o zagwarantowanie, że leczenie rdzeniowego zaniku mięśni będzie refundowane z budżetu państwa, a procedura refundacyjna będzie trwała bardzo szybko.

Byłoby to najpiękniejszym dowodem obiecanej przez Panią Premier pomocy dla rodzin borykających się z niepełnosprawnością. Dlatego polskie rodziny z SMA zainicjowały akcję wysyłania listów do Pani Premier. Fundacja SMA wspiera akcję moralnie i jednoczy się w jej celu:

TAK dla leczenia SMA w Polsce

Od niedawna w wielu państwach Europy i świata nusinersen jest już w użyciu w ramach tzw. programów wczesnego dostępu (EAP), ratując życie wielu chorym dzieciom. W krajach tych diagnoza SMA nie oznacza już nieubłaganej śmierci!

W Polsce prawo na takie coś nie pozwala. Dopiero w 2017 r. ustawa ma zezwolić na uruchamianie programów wczesnego dostępu. Jednakże zapisy proponowane przez Ministerstwo Zdrowia nie przewidują sfinansowania choćby jednej jedynej wizyty lekarskiej niezbędnej do otrzymania leku, nie mówiąc już o kosztach pobytu w szpitalu i podania nusinersenu. Dodatkowo, z dniem rejestracji leku leczenie nim ma zostać przerwane i nie przewidziano możliwości automatycznej kontynuacji leczenia. W przypadku SMA, każda przerwa w leczeniu może skończyć się nieodwracalnym pogorszeniem stanu zdrowia, włącznie ze śmiercią.

W ramach akcji, polskie rodziny z SMA proszą też Panią Premier o ustawowe zagwarantowanie finansowania programów wczesnego dostępu oraz zapewnienie ciągłości leczenia po zakończeniu tych programów.

Większość z nas to rodzice dzieci wymagających całodobowej opieki. Nie możemy ich odstąpić i jechać do Sejmu blokować obrady. Nie tędy zresztą droga. Nie chcemy również zostać zmuszeni do masowej emigracji, aby uzsykać leczenie. W ramach Fundacji chcemy prowadzić bezpośredni dialog z kompetentnymi władzami, uświadamiając w temacie realiów życia z rdzeniowym zanikiem mięśni. I tak, w przyszłym miesiącu szkolimy pracowników Europejskiej Agencji do Spraw Leków. Dzisiaj zaś chcemy uwrażliwić decydentów w kraju na nasze problemy – problemy ludzi borykających się ze śmiertelną chorobą rzadką i brakiem dostępu do leczenia.

Polska społeczność SMA zwraca się więc do Pani Premier o uwzględnienie powyższych postulatów i podpisanie się pod hasłem:

TAK dla leczenia SMA w Polsce