Nusinersen coraz bliżej!

Z ogromną radością informujemy, że w analizie okresowej badania ENDEAR nusinersen osiągnął zakładaną skuteczność. W rezultacie firma Biogen zdecydowała o wcześniejszym zakończeniu badania i złożeniu wniosku o rejestrację nusinersenu do leczenia najcięższej postaci rdzeniowego zaniku mięśni.

W ciągu najbliższych miesięcy Biogen złoży wnioski o rejestrację nusinersenu jako leku na SMA1 do Federalnej Administracji ds Leków (FDA) w USA oraz do Europejskiej Agencji ds Leków (EMA) w Unii Europejskiej. Szczegółowy harmonogram nie został jeszcze ustalony i będzie zależeć od czasu potrzebnego na dokonanie analizy danych uzyskanych w badaniach i przygotowanie dokumentacji.

Dostęp rozszerzony

Jednocześnie jesienią tego roku Biogen zamierza uruchomić program tzw. charytatywnego udostępnienia leku (compassionate use) w ramach prawnych tzw. Programu Dostępu Rozszerzonego (Expanded Access Programme). Szczegóły programu:

  • Lek będą mogły otrzymać wszystkie dzieci z potwierdzonym genetycznie rdzeniowym zanikiem mięśni oraz udokumentowaną kliniczną postacią pierwszą (tzn. nieosiągnięte etapy rozwoju motorycznego).
  • Usunięte zostają wcześniej obowiązujące ograniczenia co do: wieku dziecka, liczby kopii SMN2, wydolności oddechowej, mechanicznego wspomagania oddechu, skoliozy. Niektóre kryteria włączające pozostaną.
  • Dostęp rozszerzony zostanie uruchomiony w ośrodkach i krajach, gdzie już prowadzono badania kliniczne nusinersenu, z wyjątkiem krajów, gdzie prawo na to nie pozwala (Japonia, Hongkong, Turcja i Izrael). Dostęp rozszerzony w krajach, w których nie prowadzono badań, będzie przedmiotem późniejszych ustaleń.
  • Biogen nie będzie stawiał ograniczeń co do obywatelstwa ani miejsca/kraju stałego zamieszkania pacjentów pragnących uczestniczyć w programie, o ile leczenie będzie odbywać się w zgodzie z miejscowym prawem.
  • Uruchomienie dostępu rozszerzonego w SMA1 przewidywane jest na połowę września 2016 r.
  • Proces produkcyjny jest w stanie zapewnić potrzebną ilość leku.

Więcej informacji zostanie zamieszczonych w ciągu najbliższych tygodni na stronie Clinical Trials.

Trwające badania

Prowadzone od 2015 r. badanie ENDEAR, obejmujące niemowlęta z SMA1, zostanie w najbliższych tygodniach zakończone, a dzieci będą miały możliwość przejścia do otwartego badania SHINE (w którym wszyscy uczestnicy otrzymują substancję czynną).

Natomiast kontynuowane zgodnie z harmonogramem będą: badanie CHERISH, obejmujące dzieci z drugą i trzecią postacią rdzeniowego zaniku mięśni, oraz badanie NURTURE, obejmujące przedobjawowe niemowlęta z potencjalnym SMA1.

Wniosek o rozszerzenie wskazań rejestracyjnych nusinersenu na łagodniejsze postaci SMA Biogen złoży po zakończeniu badania CHERISH.

Nusinersen

Przypominamy, że nusinersen, dawniej znany pod nazwą kodową SMNRx, to lek modyfikujący tzw. alternatywny splicing genu SMN2 – jego działanie umożliwia powstawanie pełnowartościowej proteiny SMN z genu SMN2, co niejako niweluje główną przyczynę powstania objawów SMA. W dotychczasowych badaniach dzieci otrzymujące nusinersen przybierały na sile, nieraz znacznie. Nusinersen podawany jest okresowo, zwykle raz na cztery miesiące, w postaci zastrzyku do kanału kręgowego.

Prace nad nusinersenem rozpoczęły się w 2003 roku jako grant udzielonemy przez Cure SMA, amerykańską organizację rodzin SMA. Dzisiaj, 13 lat później i miliony dolarów dalej, jesteśmy o krok od pierwszego skutecznego leku na rdzeniowy zanik mięśni!

Więcej na Konferencji SMA 2016

Przypominamy, że przedstawiciele firmy Biogen przyjadą do Polski i odpowiedzą na pytania o nusinersenie w czasie konferencji Czwarty Weekend ze SMA-kiem odbywającej się w Warszawie 26–27 sierpnia 2016. Zapraszamy do udziału w Konferencji wszystkich, którzy będą chcieli porozmawiać z firmą Biogen na temat leczenia.

Opracowano na podstawie komunikatu prasowego Biogenu, rozmowy telefonicznej Fundacji SMA z przedstawicielami Biogenu dnia 01.08.2016 oraz informacji własnych.

Nusinersen

• 1 sierpnia 2016


Poprzedni wpis

Następny wpis