Warsztaty Poświęcone SMA W Europejskiej Agencji Do Spraw Leków

Warsztaty poświęcone SMA w Europejskiej Agencji do Spraw Leków

Z inicjatywy organizacji zrzeszonych w SMA Europe, 11 listopada br. w siedzibie Europejskiej Agencji do Spraw Leków odbędą się całodzienne warsztaty poświęcone SMA. 

Warsztaty są organizowane przez SMA Europe we współpracy z TREAT-NMD oraz Europejską Agencją do Spraw Leków (EMA). Gromadząc w jednym miejscu kluczowe strony zainteresowane SMA – lekarzy i naukowców, przedstawicieli przemysłu farmaceutycznego, pracowników organów regulacyjnych, osoby chore oraz organizacje pacjentów; łącznie ponad 100 osób – będą stanowiły okazję do wymiany wiedzy i doświadczenia w trakcie otwartej dyskusji.

Inicjatywa  tych warsztatów jest wyrazem silnego przekonania wśród naukowców oraz globalnej społeczności chorych, podzielanego przez EMA, że nadszedł najwyższy czas, abyśmy wszyscy usiedli przy jednym stole i wspólnie zastanowili się nad wyzwaniami stojącymi przed rozwojem leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. Tematy spotkania będą więc obejmowały przegląd schorzenia (w tym różnice między poszczególnymi postaciami rdzeniowego zaniku mięśni), sytuację w zakresie opieki (w tym najnowszą edycję Międzynarodowych Standardów Opieki) oraz aktualną sytuację w dziedzinie badań klinicznych (w tym skale pomiarów, wskaźniki skuteczności oraz biomarkery). Nadrzędnym celem warsztatów jest przyspieszenie i ułatwienie prac badawczo-rozwojowych nad nowymi terapiami w rdzeniowym zaniku mięśni, ze szczególnym uwzględnieniem budowania gotowości do badań klinicznych.

Kluczowy będzie wkład organizacji pacjenckich. Aby móc prawidłowo ocenić skuteczność zgłaszanych nowych leków, organy regulacyjne będą chciały zrozumieć, z czym dla chorych i ich najbliższych wiąże się życie z rdzeniowym zanikiem mięśni, poznać ich zdanie na temat udziału w badniach klinicznych, a także dowiedzieć się, na czym ma polegać oczekiwana przez nich skuteczność leczenia.

Dzięki członkostwu Fundacji w SMA Europe, w tych ważnych warsztatach wezmą też udział nasi przedstawiciele. O szczegółach będziemy informować Was na bieżąco.