Risdiplam okazał się skuteczny u chorych z SMA typu 2 i 3

Świetne wyniki risdiplamu! W trakcie II Międzynarodowego Kongresu SMA firma Roche ogłosiła, że risdiplam okazał się skuteczny w leczeniu chorych z SMA typu 2 i 3 biorących udział w części II badania klinicznego SUNFISH.

Chorzy, którzy przyjmowali risdiplam, po 12 miesiącach mieli średnio o 1,55 punktu lepsze wyniki na skali MFM-32 niż chorzy przyjmujący placebo. Na skali RULM, mierzącej sprawność rąk, różnica wyniosła 1,59 pkt na korzyść risdiplamu. Tak jak się spodziewano, najlepsze wyniki pojawiły się u dzieci w wieku 2–5 lat – na przestrzeni 12 miesięcy czworo na pięcioro z nich (dokładnie: 78,1%) poprawiło się co najmniej o 3 punkty MFM-32!

U chorych dorosłych (18–25 lat) risdiplam ustabilizował postęp choroby: po 12 miesiącach przyjmowania preparatu 57,1% z nich nie doświadczyło pogorszenia się na skali MFM-32. W grupie placebo choroba była stabilna tylko u 37,5% dorosłych chorych.

Badanie pokazało też, że risdiplam ma korzystny profil bezpieczeństwa – nie spowodował żadnych nieoczekiwanych działań niepożądanych.

Cieszymy się, że coraz bliżej jest kolejny skuteczny lek na SMA! Przypomnimy, że dopuszczenie risdiplamu w Unii Europejskiej spodziewane jest w pierwszej połowie 2021 roku. Do tego czasu firma Roche udostępnia go dla części chorych w ramach globalnego programu dostępu.

Źródło