Globalny Program Dostępu

Globalny program dostępu przedrejestracyjnego/humanitarnego (Global Pre-Approval Access / Compassionate Use Programme) to program firmy Roche, który umożliwia niektórym chorym nieodpłatne otrzymywanie preparatu risdiplam jeszcze przed jego rejestracją. Program przeznaczony jest dla chorych z SMA typu 1, a także w niedalekiej przyszłości z SMA typu 2, którzy ze względów medycznych nie mogą albo nie powinni być leczeni dopuszczonymi lekami, takimi jak nusinersen (Spinraza) lub AVXS-101 (Zolgensma).

Program jest uruchomiony globalnie. Warunkiem w każdym kraju, w tym w Polsce, jest uzyskanie przez producenta i szpital niezbędnych zgód na import i zastosowanie tego preparatu.

Jest to program reaktywny – producent udostępnia risdiplam na uzasadniony wniosek lekarza prowadzącego.

Obecnie program otwarty jest dla chorych z pierwszą postacią SMA. Program zostanie rozszerzony na chorych z drugą postacią SMA w połowie 2020 roku, z chwilą złożenia przez producenta wniosku o dopuszczenie risdiplamu przez Europejską Agencję Leków.

Uruchomienie tego programu w Polsce będzie wymagało uzyskania odpowiednich zgód Ministra Zdrowia. Firma Roche będzie też musiała podpisać umowę z każdym szpitalem włączanym do programu i przygotować wsparcie dla personelu. Od jesieni 2019 roku Fundacja SMA wraz z Roche pracują nad jak najlepszym wdrożeniem tego ważnego programu w naszym kraju.

Pytania i odpowiedzi

Kiedy program zostanie uruchomiony w Polsce?

Sprawa jest o tyle skomplikowana, że w Polsce nie istnieją przepisy umożliwiające prowadzenie takich programów. Niezbędna będzie decyzja Ministra Zdrowia w trybie wyjątkowym, o co zabiega Fundacja SMA. Ponadto muszą zostać spełnione warunki konieczne po stronie lekarza prowadzącego oraz szpitala, w którym program ma być uruchomiony. Dużo pracy jest po stronie firmy Roche. Zakładając, że Roche oraz Fundacja SMA będą nadal spotykały się z życzliwością zewnętrznych podmiotów, to procedura zajmie kilka tygodni. O uruchomieniu programu poinformujemy na naszej stronie internetowej.

Czy w programie będzie mógł wziąć udział każdy chory z SMA typu 1 lub 2?

Wymogiem programu jest, aby chory z ważnych przyczyn medycznych nie mógł otrzymywać innego dopuszczonego w Polsce leku, tj. nusinersenu (leku Spinraza). Lekarz prowadzący musi wykazać, że chory ma tzw. istotną potrzebę medyczną, której nie można zaspokoić inaczej, niż stosując risdiplam. Przykładami takich sytuacji mogą być: niemożność wykonania wkłucia lędźwiowego przy podawaniu nusinersenu, brak odpowiedzi klinicznej na nusinersen albo też występowanie działań niepożądanych, które uniemożliwiają dalsze stosowanie nusinersenu.

Kiedy w programie będą mogli wziąć udział chorzy z innymi postaciami SMA?

Firma Roche zapowiedziała, że wyrazi zgodę na włączenie chorych z drugą postacią SMA z dniem, w którym Europejska Agencja Leków potwierdzi zaakceptowanie wniosku o dopuszczenie risdiplamu, co powinno nastąpić w połowie 2020 roku. Fundacja SMA oraz europejskie organizacje pacjentów naciskają na firmę Roche, aby również chorzy z trzecią postacią SMA mogli zostać objęci programem.

Mam SMA i jestem dorosły/dorosła, czy mogę przystąpić do programu?

Tak. Organizacja SMA Europe wynegocjowała, że w programie nie będzie ograniczeń co do wieku chorego, z wyjątkiem minimalnego wieku 2 miesiące.

Czy chory albo jego rodzic/opiekun może sam zgłosić się do programu?

Nie. Firmom farmaceutycznym nie wolno dostarczać leków pacjentom. Lek zawsze musi być wydany z przepisu lekarza. Wniosek do firmy o przekazanie risdiplamu dla chorego na SMA może złożyć tylko lekarz neurolog w ściśle uregulowanej procedurze.

Czy wniosek może złożyć dowolny lekarz?

Nie. Program zakłada, że wniosek o włączenie do programu może złożyć neurolog leczący chorego na SMA. Firma Roche opracowała systemem składania i weryfikacji wniosków, w tym określając wymogi co do wniosków i podmiotów wnioskujących. Szczegółowe informacje przekażemy środowisku medycznemu.

Które szpitale będą prowadziły program?

W programie mogą wziąć udział szpitale, w których pod opieką neurologiczną pozostają chorzy na SMA, jeśli ci chorzy nie mają możliwości korzystania z terapii dopuszczonej i refundowanej. Firma Roche będzie informowała zgłaszające się szpitale o szczegółowych warunkach.

Mam SMA 1, ale żaden szpital w moim województwie nie podaje Spinrazy dorosłym albo są bardzo długie kolejki. Mój stan się pogarsza. Czy mogę wziąć udział w programie risdiplamu?

Niestety nie. Warunkiem wejścia do programu risdiplamu są przeciwwskazania medyczne do leczenia Spinrazą, a nie przeszkody administracyjne.

Jak często przyjmuje się risdiplam?

Preparat firmy Roche ma postać syropu. Przyjmuje się go raz dziennie, doustnie (ewentualnie przez sondę lub peg) w ilości określonej indywidualnie dla każdego chorego.

Czy w ramach programu risdiplam podawany jest w szpitalu, czy w domu?

Kwalifikacja do programu będzie odbywać się w szpitalu. Chory będzie otrzymywał ze szpitala kilkutygodniowy zapas risdiplamu do codziennego przyjmowania w domu.

Moje dziecko jest w badaniu klinicznym risdiplamu. Czy możemy zrezygnować z badania i przejść na globalny program dostępu do risdiplamu?

Każdy uczestnik badania klinicznego ma prawo zrezygnować w dowolnym momencie, jeżeli nie chce przyjmować preparatu eksperymentalnego. Natomiast włączenie do programu risdiplamu jest możliwe tylko jeżeli dziecko nie może przyjmować leku Spinraza ze względów medycznych, a o objęcie go programem zawnioskuje jego lekarz prowadzący. Prosimy sprawę skonsultować z lekarzem prowadzącym badanie kliniczne.

Moje dziecko jest w badaniu klinicznym branaplamu. Czy może wziąć udział w programie risdiplamu?

Każdy uczestnik badania klinicznego ma prawo zrezygnować w dowolnym momencie, jeżeli nie chce przyjmować preparatu eksperymentalnego. Natomiast włączenie do programu risdiplamu jest możliwe tylko jeżeli dziecko nie może przyjmować leku Spinraza ze względów medycznych, a o objęcie go programem zawnioskuje jego lekarz prowadzący. Prosimy sprawę skonsultować z lekarzem prowadzącym badanie kliniczne. Warto pamiętać, że branaplam i risdiplam mają bardzo podobny mechanizm działania i sens zamiany jednego preparatu na drugi nie jest jasny.

Moje dziecko jest w badaniu klinicznym nusinersenu. Czy może wziąć udział w programie risdiplamu?

Tylko jeżeli dziecko nie może dłużej przyjmować nusinersenu (leku Spinraza) z powodów medycznych i o włączenie do programu risdiplamu zawnioskuje opiekujący się nim lekarz neurolog. Prosimy sprawę skonsultować z lekarzem prowadzącym badanie kliniczne.

Jestem lekarzem. Z kim kontaktować się w sprawie zgłoszenia mojego pacjenta do programu?

Prosimy o kontakt pod adresem mailowym [email protected]. Chętnie przekażemy niezbędne informacje.

Jak długo program będzie otwarty?

Jest to program umożliwiający dostęp do preparatu eksperymentalnego, a zatem możliwość włączania nowych chorych skończy się z dniem dopuszczenia risdiplamu na rynek (tj. rejestracji risdiplamu jako lek). Dopuszczenie risdiplamu w Unii Europejskiej spodziewane jest w pierwszej połowie 2021 roku.

Mieszkam za granicą. Czy program będzie otwarty w moim kraju? Do kogo powinien zgłosić się mój lekarz?

O ile pozwalają na to miejscowe przepisy, program będzie otwarty na zasadzie humanitarnej (dostępu przedrejestracyjnego) we wszystkich krajach świata. Dalszych informacji udzieli miejscowe przedstawicielstwo firmy Roche albo miejscowa organizacja SMA.

Czy taki globalny program oznacza, że najcięższa postać SMA na całym świecie niedługo przejdzie do historii?

Na to wygląda.