W niedawnej telekonferencji z inwestorami przedstawiciele firmy Biogen ujawnili, że koncern prowadzi badania nad terapią genową w rdzeniowym zaniku mięśni i w ciągu roku planuje rozpocząć próby kliniczne.

Byłaby to konkurencyjna terapia wobec rozwijanej od lat terapii genowej firmy Avexis.

Przypomnijmy, że terapia genowa działa poprzez korekcję wady genetycznej będącej przyczyną SMA. Polega na wprowadzeniu do organizmu ...

Zobacz więcej

Amerykańska firma Avexis ogłosiła kolejne wyniki prowadzonego badania środka AVXS-101 (terapia genowa) u dzieci z pierwszą postacią SMA. Obserwacje są niezwykle zachęcające.
...

Zobacz więcej

Amerykańska firma Avexis ogłosiła strukturę kluczowego badania klinicznego terapii genowej w rdzeniowym zaniku mięśni, które ma zostać uruchomione w Europie w 2017 r.
...

Zobacz więcej

Avexis ogłosił rozpoczęcie przygotowań do kolejnego, drugiego już badania klinicznego leku AVXS-101. Badanie ma wystartować w pierwszej połowie 2017 r. na terenie Stanów Zjednoczonych i będzie polegało na zastosowaniu terapii genowej u 20 chorych z najcięższą postacią rdzeniowego zaniku mięśni. Będzie to badanie otwarte, tj. bez grupy kontrolnej – wszyscy uczestnicy otrzymają lek.
...

Zobacz więcej

Przed chwilą firma Avexis upubliczniła pierwsze wyniki terapii genowej w rdzeniowym zaniku mięśni. Są świetne: u niemowląt z najcięższą postacią choroby terapia okazuje się bezpieczna i najprawdopodobniej skuteczna.
...

Zobacz więcej

W najbliższy piątek 6 maja o godz. 22:30 czasu polskiego (środkowoeuropejskiego letniego) firma Avexis przekaże wyniki z trwającego badania terapii genowej w rdzeniowym zaniku mięśni.

Jak pamiętacie, 13 maja 2014 r. po raz pierwszy w historii dziecko z SMA otrzymało nośnik wirusowy zawierający kod brakującego genu SMN1. Sześciomiesięczny chłopiec z najcięższą postacią choroby otrzymał do krwi ...

Zobacz więcej

Avexis informuje o wynikach pierwszego na świecie badania terapii genowej u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Rozpoczęte w maju 2015 r. badanie objęło dziewięcioro niemowląt z pierwszą postacią SMA. Lek był dobrze tolerowany, a pomiary siły mięśni wskazały na jej zwiększenie u wszystkich dziewięciorga uczestników.
...

Zobacz więcej

Odkąd ogłoszono w ubiegłym roku rozpoczęcie próby klinicznej terapii genowej w leczeniu SMA, niewiele pisaliśmy na temat tej kuracji, gdyż stosunkowo mało informacji docierało do nas zza oceanu. W ubiegłym tygodniu na łamach gazety The Columbus Dispatch ukazał się artykuł, który w wersji internetowej zawiera również krótki reportaż z Nationwide Children’s Hospital w Columbus (stan Ohio), gdzie prowadzone są badania kliniczne nad terapią genową w SMA (pod roboczą nazwą chariSMA).
...

Zobacz więcej

8 grudnia 2014 r. Avexis ogłosił, że terapii genowej „chariSMA” bezpiecznie poddane zostało pierwsze niemowlę z grupy średniego dawkowania.
...

Zobacz więcej

Firma AveXis ogłosiła podanie leku trzeciemu pacjentowi z wczesną postacią SMA, tym samym kończąc podawanie leku pierwszej grupie pacjentów w pierwszym na świecie badaniu klinicznym terapii genowej w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA).
...

Zobacz więcej

26 czerwca 2014 r. firma AveXis ogłosiła, że pierwszy pacjent biorący udział w badaniu klinicznym terapii genowej w SMA 1 otrzymał lek.
...

Zobacz więcej

Na tę wiadomość czekaliśmy od wielu lat.

Terapia genowa w SMA wchodzi w fazę badań klinicznych!

W maju tego roku pierwsi pacjenci w Nationwide Children’s Hospital w Columbus, Ohio, USA, otrzymają dożylny zastrzyk zawierający brakujący fragment genu SMN1 na specjalnie spreparowanym nośniku wirusowym. Ogółem planuje się udział dziewięciorga niemowląt z pierwszą postacią rdzeniowego zaniku mięśni, które następnie ...

Zobacz więcej