Wkrótce być może otrzymamy nowy, wyjątkowo silny lek na rdzeniowy zanik mięśni. Firma Roche ogłosiła dzisiaj, że kluczowe badanie kliniczne risdiplamu o nazwie SUNFISH osiągnęło zakładany punkt końcowy. Dane z badania, poparte również naszymi własnymi obserwacjami, wskazują, że risdiplam jest bezpieczny i skutecznie poprawia funkcję mięśniową u chorych na SMA typu 2 i 3.

Jest to wiadomość, na którą czekaliśmy od dawna!
(więcej…)

Zobacz więcej

Z radością przypominamy, że w placówkach w Gdańsku oraz w Warszawie otwarte jest badanie kliniczne Rainbowfish, w ramach którego przedobjawowe niemowlęta z genetycznie zdiagnozowanym SMA mogą otrzymywać preparat risdiplam.
(więcej…)

Zobacz więcej

Nie byliśmy na dorocznej konferencji American Academy of Neurology (AAN), jednak jest to jedno z dwóch wydarzeń naukowych w roku, kiedy ogłaszane są nowości dotyczące prac nad leczeniem SMA.
(więcej…)

Zobacz więcej

Już drugi ośrodek w Polsce rozpoczyna testowanie eksperymentalnego preparatu branaplam u przedobjawowych niemowląt. Dziewiątego maja badanie ruszyło w warszawskim Centrum Zdrowia Dziecka.
(więcej…)

Zobacz więcej

Polscy lekarze idą jak burza z nowymi badaniami klinicznymi w SMA. W miniony piątek w Uniwersyteckim Centrum Klinicznym w Gdańsku uruchomione zostało badanie Rainbowfish, w którym risdiplam będzie podawany przedobjawowym niemowlętom z diagnozą rdzeniowego zaniku mięśni.
(więcej…)

Zobacz więcej

Na kongresie Myology 2019 w Bordeaux przedstawione zostały też cząstkowe wyniki z części I badania Sunfish.
(więcej…)

Zobacz więcej

W minionym tygodniu na konferencji Mylogy 2019 ujawniono cząstkowe wyniki części I badania klinicznego Firefish.
(więcej…)

Zobacz więcej

Czy Wy albo ktoś z Waszych bliskich spodziewa się dziecka i obawia się, że będzie miało SMA? Czytajcie!
(więcej…)

Zobacz więcej

Z radością informujemy, że na Oddziale Neurologii i Epileptologii Centrum Zdrowia Dziecka w Warszawie uruchomione zostało badanie kliniczne Firefish.
(więcej…)

Zobacz więcej

Firma Roche zdradziła nam plany dotyczące badania klinicznego Jewelfish. Obecnie do badania mogą być włączone osoby w wieku 12–60 lat wcześniej otrzymujące wcześniej inny modifikator splicingu SMN2, w tym przede wszystkim uczestnicy wcześniejszych badań z użyciem RG7800.

(więcej…)

Zobacz więcej

Ledwo opublikowano wstępne wyniki z badania Firefish i ledwo zakończył się nabór do części II badania Sunfish, Roche zapowiada kolejne badanie kliniczne. Tym razem preparat risdiplam będzie podawany przedobjawowym niemowlętom ze zdiagnozowanym SMA, a badanie będzie nosiło dźwięczną i kolorową nazwę Rainbowfish.
(więcej…)

Zobacz więcej

Dzisiaj możemy podzielić się fantastyczną informacją. Wiele miesięcy pracy przyniosło efekty i w najbliższym tygodniu w Klinice Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku ma zostać uruchomione badanie kliniczne Firefish!
(więcej…)

Zobacz więcej