Z radością informujemy, że zakończył się nabór do części I badania klinicznego FIREFISH. Od minionego poniedziałku wszystkie niemowlęta wchodzące do badania włączane są do części II.
(więcej…)

Zobacz więcej

W wyniku rozmów z firmą Roche oraz ośrodkami badawczymi zamieszczamy najważniejsze informacje dotyczące badania SUNFISH część II w Polsce. (więcej…)

Zobacz więcej

Z radością informujemy, że firma Roche otrzymała pozytywną decyzję centrali dotyczącą rozpoczęcia badania Sunfish w Polsce: BP39055: A Study to Investigate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, Pharmacodynamics and Efficacy of RO7034067 in Type 2 and 3 Spinal Muscular Atrophy Participants (Sunfish).

W chwili obecnej planowane jest otwarcie w Polsce trzech ośrodków: w Warszawie, Gdańsku i Poznaniu. Nazwy ośrodków nie ...

Zobacz więcej

Dziękujemy firmie Medseven, która nieodpłatnie wypożyczyła i błyskawicznie dostarczyła respirator dla chorego niemowlęcia z diagnozą SMA 1. Dzięki urządzeniu dziewczynka mogła zostać bezpiecznie przewieziona samolotem do Francji i włączona do badania klinicznego Firefish. Obecnie według słów rodziców jej stan się poprawia.

Zobacz więcej

Niedawno informowaliśmy o wynikach I części badania klinicznego SUNFISH ujawnionych w trakcie kongresu World Muscle Society odbywającego się w Saint Malo we Francji. W miniony czwartek firma Roche podzieliła się ze społecznością SMA komunikatem na temat postępów nad badaniem SUNFISH. Poniżej znaleźć można jego treść, przetłumaczoną na język polski.

(więcej…)

Zobacz więcej

Mamy dla Was garść nowych doniesień prosto z 22. Międzynarodowego Kongresu World Muscle Society, który odbył się w minionym tygodniu w Saint Malo we Francji. Kongres tradycyjnie stanowi wydarzenie, na którym badacze przedstawiają najnowsze wyniki badań nad SMA.
(więcej…)

Zobacz więcej

U chorych z SMA 2 i 3, którzy wzięli udział w badaniu, przyjmowanie preparatu RG7916 zwiększało poziom białka SMN około 2,5-krotnie – pokazują wyniki I części badania klinicznego SUNFISH ujawnione wczoraj w trakcie kongresu World Muscle Society odbywającego się w Saint Malo we Francji.
(więcej…)

Zobacz więcej

Mamy świetną informację. Pozytywnie zakończyła się część pierwsza badania klinicznego Sunfish i ogłoszono rozpoczęcie części drugiej.
(więcej…)

Zobacz więcej

Są pierwsze oficjalne informacje z badań klinicznych preparatu RG7916. Jak poinformowała firma PTC Therapeutics, preparat RG7916 zwiększał zawartość białka SMN we krwi o 400%. Nie zaobserwowano również żadnych działań niepożądanych związanych z preparatem.
(więcej…)

Zobacz więcej

13 czerwca w Bazylei w Szwajcarii przedstawiciele sześciu europejskich organizacji SMA, w tym Fundacji SMA, odbyli długie rozmowy na temat najbliższej przyszłości preparatu RG7916, znajdującego się obecnie w badaniach klinicznych. Polską społeczność SMA reprezentował prezes Kacper Ruciński.
(więcej…)

Zobacz więcej

W grudniu 2016 roku informowaliśmy na temat rozpoczęcia przez firmę Roche trzech badań klinicznych nad specyfikiem RG7916. Przed kilkoma dniami organizacje pacjenckie na całym świecie otrzymały komunikat o aktualnym stanie programów lekowych dotyczących SMA prowadzonych przez Roche.

Poniżej znajdziecie link do wyżej wymienionego komunikatu przetłumaczonego na język polski:

Zobacz więcej

RG7916, preparat rozwijany przez konsorcjum złożone z Roche, PTC Therapeutics i SMA Foundation, otrzymał status leku sierocego w Stanach Zjednoczonych.

Status „leku sierocego” (orphan drug) nadawany jest w USA potencjalnym lekom, które przeznaczone będą do stosowania do leczenia rzadkich i ciężkich przypadłości u względnie niewielkiej liczby chorych. Umożliwia on później zastosowanie przyspieszonych procedur dopuszczania na rynek.

Zobacz więcej