Na początku czerwca tego roku organizacje pacjenckie SMA na całym świecie otrzymały od koncernów Biogen oraz Ionis wspólny komunikat, dotyczący aktualnego statusu badań nad lekiem nusinersen (dawna robocza nazwa ISIS-SMNRx).  Przypominamy, że nusinersen należy do tzw. oligonukleotydów antysensownych (ang. ASO – antisense oligonucleotides). Jego działanie ma na celu zwiększenie produkcji pełnowartościowego białka SMN z genu ...

Zobacz więcej

Firma Ionis Pharmaceuticals opublikowała najnowszą analizę wyników uzyskanych w toku badań fazy drugiej leku nusinersen u niemowląt z pierwszą postacią rdzeniowego zaniku mięśni. Wyniki określiła jako „zachęcające”. (więcej…)

Zobacz więcej

Firmy farmaceutyczne Biogen Idec oraz Ionis Pharmaceuticals (która zmieniła w grudniu nazwę z Isis Pharmaceuticals, o czym pisaliśmy niedawno) pracują razem nad lekiem nusinersen, testowanym w trzeciej fazie badań klinicznych, jako potencjalna terapia na SMA. Obie firmy wydały wspólne oświadczenie na temat postępów badań nad lekiem.
(więcej…)

Zobacz więcej

21 grudnia 2015 roku firma Isis Pharmaceuticals zmieniła oficjalnie nazwę na Ionis Pharmaceuticals. Zmiana ta ma na celu kreowanie dobrego wizerunku firmy, której nazwa ma przede wszystkim kojarzyć się z pionierskim podejściem do tworzenia nowych leków na rzadkie i nieuleczalne choroby.
(więcej…)

Zobacz więcej

Czy wśród Waszych znajomych jest ktoś, kto spodziewa się dziecka z podejrzeniem SMA? Koncern Biogen szuka noworodków z genetyczną diagnozą SMA, u których objawy choroby jeszcze się nie pojawiły, celem wzięcia udziału w badaniu klinicznym. W ramach tego programu, nazywanego NURTURE, dzieci będą przez dwa lata otrzymywały eksperymentalny lek SMNRx. Celem jest sprawdzenie, czy preparat ten jest w stanie całkowicie zapobiec wystąpieniu objawów SMA mimo pozytywnej diagnozy genetycznej.
(więcej…)

Zobacz więcej

Wczoraj ISIS Pharmaceuticals poinformowało na temat postępu badań nad lekiem SMNRx. Oba badania fazy trzeciej – ENDEAR (u niemowląt) i CHERISH (u starszych dzieci) – toczą się zgodnie z planem; nabór do obu badań ma zakończyć się na początku 2016 r.
(więcej…)

Zobacz więcej

ISIS Pharmaceuticals ogłosiło rozpoczęcie kolejnego badania preparatu SMNRx. W otwartym badaniu, prowadzonym pod nazwą SHINE, mogą wziąć udział tylko dzieci, które wcześniej brały udział w badaniach ENDEAR i CHERISH.
(więcej…)

Zobacz więcej

W dniu dzisiejszym ISIS Pharmaceuticals podało do publicznej wiadomości niezwykle obiecujące wyniki badania eksperymentalnego leku SMNRx na rdzeniowy zanik mięśni. W badaniu udział wzięło 30 dzieci z postacią 2 i 3 SMA. U większości z nich po kilkunastu miesiącach przyjmowania preparatu zaobserwowano znaczną poprawę sprawności mięśni.
(więcej…)

Zobacz więcej

Firma Isis Pharmaceuticals, opracowująca w kooperacji z koncernem Biogen Idec eksperymentalny lek na SMA o roboczej nazwie ISIS-SMNRx, opublikowała dziś aktualizację danych dotyczących fazy drugiej próby klinicznej tego specyfiku.
(więcej…)

Zobacz więcej

W marcu pisaliśmy o nowym badaniu nad eksperymentalnym lekiem ISIS-SMNRx, o roboczej nazwie NURTURE, które to badanie miało objąć dzieci z potwierdzoną genetycznie diagnozą SMA przed wystąpieniem jakichkolwiek objawów choroby. Już wtedy firma Biogen Idec zapowiadała, że w połowie roku planowane jest kolejne badanie o roboczej nazwie EMBRACE, mające objąć dzieci, które nie kwalifikowały się na wcześniejsze próby kliniczne specyfiku ISIS-SMNRx (badania ENDEAR oraz CHERISH).
(więcej…)

Zobacz więcej

Amerykańska firma farmaceutyczna Biogen Idec, razem ze swoim partnerem Isis Pharmaceuticals, ogłosili rozpoczęcie kolejnej próby klinicznej mającej na celu zbadanie skuteczności specyfiku ISIS-SMNRx. (więcej…)

Zobacz więcej

Koncern Biogen Idec ogłosił rozpoczęcie ostatniego już badania leku SMNRx. Badanie to doszło do skutku dzięki staraniom społeczności pacjentów z SMA. Prowadzone będzie w 25 krajach świata (jednak nie w Polsce) i obejmie 117 dzieci nie kwalifikujących się do pozostałych prowadzonych badań.
(więcej…)

Zobacz więcej