Szanowni Państwo,

Tak jak informowaliśmy, w najbliższych dniach w Klinice Neurologii i Epileptologii w Instytucie „Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka” rozpocznie się leczenie rdzeniowego zaniku mięśni typu I lekiem, który jest jeszcze niedostępny w Europie. Dzięki specjalnej decyzji Ministerstwa Zdrowia, zezwalającej na dopuszczenie go w drodze wyjątku do stosowania w Polsce, będzie możliwość rozpoczęcia terapii u dzieci przed oficjalnym zarejestrowaniem. Obecnie trwają prace nad sprowadzeniem leku do Polski.

Jest to pierwsza możliwość terapii dla polskich dzieci chorych na SMA.
(więcej…)

Zobacz więcej

Mamy dla Was fantastyczną informację. W ciągu najbliższych dni w warszawskim Centrum Zdrowia Dziecka zostanie uruchomiony program rozszerzonego dostępu (EAP), w ramach którego dzieci z najcięższą postacią rdzeniowego zaniku mięśni będą kwalifikowane do otrzymywania nusinersenu.
(więcej…)

Zobacz więcej

11 stycznia 2017 roku na prośbę SMA Europe, odbyła się telekonferencja pomiędzy firmą Biogen a organizacjami pacjenckimi SMA z całej Europy. Rozmowa dotyczyła postępów w pracach nad dopuszczeniem nusinersenu na rynek europejski, kwestii ceny leku w USA oraz programu rozszerzonego dostępu (EAP). W rozmowie uczestniczyła, jako członek SMA Europe, również Fundacja SMA. Treść komunikatu znajdziecie ...

Zobacz więcej

Kochani, mamy niesamowitą, wspaniałą, cudowną wiadomość. Przed chwilą amerykańska agencja Food and Drug Administration (FDA) ogłosiła, że nusinersen jest skuteczny w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni we wszystkich postaciach, i zezwoliła firmie Biogen na wprowadzenie go na rynek amerykański.

JEST PIERWSZY LEK NA SMA!

Dziesiątki tysięcy rodzin z SMA na świecie właśnie otrzymały najwspanialszy świąteczny prezent, jaki można sobie wyobrazić.
(więcej…)

Zobacz więcej

Poniżej zamieszczamy otrzymany komunikat na temat wyników badania CHERISH.
(więcej…)

Zobacz więcej

Przed chwilą firmy Biogen i Ionis Pharmaceuticals ogłosiły, że nusinersen wykazał skuteczność w leczeniu również drugiej postaci rdzeniowego zaniku mięśni. Biorąc pod uwagę wcześniejsze obserwacje w drugiej i trzeciej postaci, oznacza to, że jesteśmy na progu uzyskania pierwszego leku działającego całym spektrum choroby!
(więcej…)

Zobacz więcej

Firma Biogen poinformowała, że wniosek firmy o przyspieszoną ścieżkę dla nusinersenu został rozpatrzony pozytywnie przez amerykańską agencję FDA. Europejska Agencja do Spraw Leków zaakceptowała analogiczny wniosek już kilka tygodni temu, natomiast wczoraj potwierdziła otrzymanie i zweryfikowanie kompletu dokumentów dotyczących dopuszczenia nusinersenu. Rozpoczynamy odliczanie.
(więcej…)

Zobacz więcej

Firma Biogen poinformowała dzisiaj, że w miniony piątek został złożony wniosek o dopuszczenie stosowania nusinersenu w leczeniu wszystkich postaci rdzeniowego zaniku mięśni w krajach Unii Europejskiej.
(więcej…)

Zobacz więcej

Niedawno pisaliśmy o przyznaniu nusinersenowi przez Komitet do Spraw Produktów Medycznych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji Leków (EMA) procedury tzw. przyspieszonej oceny.

W poniedziałek otrzymaliśmy ważną dla nas wszystkich informację od firmy Biogen. Wniosek aplikacyjny o dopuszczenie leku nusinersen został złożony w USA i w najbliższych tygodniach podobny wniosek zostanie złożony do Europejskiej Agencji Leków! Poniżej znajdziecie pełną treść komunikatu firmy Biogen, przetłumaczonego na język polski.
(więcej…)

Zobacz więcej

Otrzymaliśmy właśnie informację, że Komitet do Spraw Produktów Medycznych Stosowanych u Ludzi (CHMP) Europejskiej Agencji do Spraw Leków przyznał dla nusinersenu procedurę tzw. przyspieszonej oceny (ang. accellerated assessment).

(więcej…)

Zobacz więcej

W związku z pojawiającymi się wątpliwościami w kwestii ewentualnych kryteriów, jakie powinien spełniać chory, aby otrzymać nusinersen w trybie tzw. dostępu rozszerzonego (expanded access), Fundacja SMA zwróciła się o wyjaśnienie do producenta – firmy Biogen. W dniu wczorajszym otrzymaliśmy następującą odpowiedź: (więcej…)

Zobacz więcej

Opublikowane zostały kryteria udostępniania nusinersenu dla osób z pierwszą postacią SMA w ramach dostępu rozszerzonego.
(więcej…)

Zobacz więcej