Firma AveXis upubliczniła cząstkowe wyniki trzech badań klinicznych przeprowadzonych z użyciem terapii genowej Zolgensma (AVXS-101) – badań o nazwach kodowych SPR1NT, STR1VE oraz START. Dane są rewelacyjne!
(więcej…)

Zobacz więcej

Terapia genowa AVXS-101 (w USA sprzedawana pod nazwą Zolgensma) została wykreślona z programu PRIME Europejskiej Agencji Leków.
(więcej…)

Zobacz więcej

6 sierpnia FDA, amerykańska agencja odpowiedzialna na nadzór nad rynkiem leków, poinformowała w specjalnym komunikacie, że część danych badawczych przekazanych przez AveXis (Novartis) w ramach wniosku o dopuszczenie preparatu AVXS-101 (Zolgensma®) była sfałszowana.
(więcej…)

Zobacz więcej

Nie byliśmy na dorocznej konferencji American Academy of Neurology (AAN), jednak jest to jedno z dwóch wydarzeń naukowych w roku, kiedy ogłaszane są nowości dotyczące prac nad leczeniem SMA.
(więcej…)

Zobacz więcej

Mamy drugi lek na SMA!!!

Dzisiaj amerykańska agencja FDA ogłosiła dopuszczenie na rynek pierwszej terapii genowej do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. Lek Zolgensma® dopuszczony został do leczenia niemowląt z SMA w wieku do 24 miesięcy, w tym niemowląt przedobjawowych.
(więcej…)

Zobacz więcej

Avexis, firma, która rozwinęła terapię genową AVXS-101, ujawniła wstępne wyniki badania klinicznego STR1VE u niemowląt z najcięższą postacią SMA. Wyniki są rewelacyjne!
(więcej…)

Zobacz więcej

W miniony wtorek w londyńskim szpitalu pierwsze dziecko z przedobjawowym SMA pomyślnie przyjęło zastrzyk zawierający 2 × 1014 cząstek wirusa kodującego gen SMN1. Tym samym na naszym kontynencie wystartowało drugie badanie kliniczne AVXS-101.
(więcej…)

Zobacz więcej

W miniony czwartek 17 stycznia w Zurichu (Szwajcaria) z inicjatywy SMA Europe odbyło się ważne spotkanie z przedstawicielami firmy Avexis. Udział wzięło czworo przestawicieli Zarządu SMA Europe (w tym prezes Fundacji SMA) oraz pięcioro wysokich rangą przedstawicieli firmy Avexis z Europy i USA.
(więcej…)

Zobacz więcej

Cieszący się ogromnym poważaniem amerykański instytut ICER, specjalizujący się w ocenie użyteczności kosztowej leków, w czwartek opublikował długo oczekiwaną analizę preparatów Spinraza i Zolgensma.
(więcej…)

Zobacz więcej

Firma Novartis ogłosiła dzisiaj, że preparat AVXS-101 w wersji dożylnej – tj. przeznaczonej do leczenia niemowląt – rozpoczął ścieżkę dopuszczenia w USA i będzie wprowadzany na rynek pod nazwą handlową Zolgensma.
(więcej…)

Zobacz więcej

Ile może kosztować terapia SMA? Trzy tygodnie temu szef zarządu firmy Avexis oznajmił w czasie rozmowy z inwestorami, że AVXS-101 będzie „efektywny kosztowo” w cenie… 4,5 miliona dolarów za dawkę. Wartość tę uzasadnił szacunkami, że opieka nad chorym ze SMA typu 1 kosztuje społeczeństwo 250–500 tys. USD rocznie.
(więcej…)

Zobacz więcej

Coraz bliżej terapii genowej na SMA! Firma Avexis właśnie poinformowała, że złożyła wniosek o dopuszczenie preparatu AVXS-101 w USA, Europie i Japonii. (więcej…)

Zobacz więcej