Mamy drugi lek na SMA!!!

Dzisiaj amerykańska agencja FDA ogłosiła dopuszczenie na rynek pierwszej terapii genowej do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. Lek Zolgensma® dopuszczony został do leczenia niemowląt z SMA w wieku do 24 miesięcy, w tym niemowląt przedobjawowych.
(więcej…)

Zobacz więcej

Avexis, firma, która rozwinęła terapię genową AVXS-101, ujawniła wstępne wyniki badania klinicznego STR1VE u niemowląt z najcięższą postacią SMA. Wyniki są rewelacyjne!
(więcej…)

Zobacz więcej

W miniony wtorek w londyńskim szpitalu pierwsze dziecko z przedobjawowym SMA pomyślnie przyjęło zastrzyk zawierający 2 × 1014 cząstek wirusa kodującego gen SMN1. Tym samym na naszym kontynencie wystartowało drugie badanie kliniczne AVXS-101.
(więcej…)

Zobacz więcej

W miniony czwartek 17 stycznia w Zurichu (Szwajcaria) z inicjatywy SMA Europe odbyło się ważne spotkanie z przedstawicielami firmy Avexis. Udział wzięło czworo przestawicieli Zarządu SMA Europe (w tym prezes Fundacji SMA) oraz pięcioro wysokich rangą przedstawicieli firmy Avexis z Europy i USA.
(więcej…)

Zobacz więcej

Cieszący się ogromnym poważaniem amerykański instytut ICER, specjalizujący się w ocenie użyteczności kosztowej leków, w czwartek opublikował długo oczekiwaną analizę preparatów Spinraza i Zolgensma.
(więcej…)

Zobacz więcej

Firma Novartis ogłosiła dzisiaj, że preparat AVXS-101 w wersji dożylnej – tj. przeznaczonej do leczenia niemowląt – rozpoczął ścieżkę dopuszczenia w USA i będzie wprowadzany na rynek pod nazwą handlową Zolgensma.
(więcej…)

Zobacz więcej

Ile może kosztować terapia SMA? Trzy tygodnie temu szef zarządu firmy Avexis oznajmił w czasie rozmowy z inwestorami, że AVXS-101 będzie „efektywny kosztowo” w cenie… 4,5 miliona dolarów za dawkę. Wartość tę uzasadnił szacunkami, że opieka nad chorym ze SMA typu 1 kosztuje społeczeństwo 250–500 tys. USD rocznie.
(więcej…)

Zobacz więcej

Coraz bliżej terapii genowej na SMA! Firma Avexis właśnie poinformowała, że złożyła wniosek o dopuszczenie preparatu AVXS-101 w USA, Europie i Japonii. (więcej…)

Zobacz więcej

W minionym tygodniu w rzymskiej poliklinice Gemelli wystartowało badanie terapii genowej AVXS-101 w niemowlęcej postaci rdzeniowego zaniku mięśni.
(więcej…)

Zobacz więcej

Wczoraj koncern Novartis sfinalizował przejęcie firmy Avexis, razem z jej sztandardowym programem terapii genowej w SMA. (więcej…)

Zobacz więcej

Kolejna elektryzująca wiadomość: oficjalnie wystartowało badanie kliniczne SPR1NT i pierwsze przedobjawowe niemowlę ze zdiagnozowanym rdzeniowym zanikiem mięśni otrzymało zastrzyk preparatu AVXS-101.
(więcej…)

Zobacz więcej

Firma biotechnologiczna Avexis, pracująca nad pierwszą na świecie terapią genową na SMA, zostanie przejęta przez koncern Novartis.
(więcej…)

Zobacz więcej