Firma biotechnologiczna Avexis, pracująca nad pierwszą na świecie terapią genową na SMA, zostanie przejęta przez koncern Novartis.
(więcej…)

Zobacz więcej

Na załączonej stronie znajduje się lista europejskich ośrodków, które będą prowadzić badanie kliniczne STR1VE EU (niemowlęta z SMA typu 1) z użyciem terapii genowej AVXS-101.
(więcej…)

Zobacz więcej

Całą społeczność SMA poruszyła zeszłotygodniowa publikacja w czasopiśmie naukowym Human Gene Therapy na temat toksyczności wektorów wirusowych wykorzystywanych do terapii genowej. Autorzy ogłosili, że eksperymentalna terapia genowa mająca na celu leczenie rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) podawana małpom i prosiętom powodowała u nich ostrą toksyczność (ciężką niewydolność wątroby oraz utratę funkcji przez neurony motoryczne).
(więcej…)

Zobacz więcej

Firma Avexis ogłosiła aż trzy nowe badania kliniczne preparatu AVXS-101 do terapii genowej rdzeniowego zaniku mięśni: (więcej…)

Zobacz więcej

Firma Avexis ogłosiła, że uzyskała zgodę władz amerykańskich na uruchomienie badania terapii genowej AVXS-101 u dzieci z drugą postacią SMA. W tym badaniu preparat będzie podawany jednokrotnie za pośrednictwem wkłucia dokanałowego.
(więcej…)

Zobacz więcej

Mamy dla Was garść nowych doniesień prosto z 22. Międzynarodowego Kongresu World Muscle Society, który odbył się w minionym tygodniu w Saint Malo we Francji. Kongres tradycyjnie stanowi wydarzenie, na którym badacze przedstawiają najnowsze wyniki badań nad SMA.
(więcej…)

Zobacz więcej

Jakby mało było dobrych wiadomości w ciągu ostatnich tygodni, dzisiaj rano firma Avexis poinformowała publiczne, że uruchamia długo obiecywane decydujące badanie terapii genowej AVXS-101 w pierwszej postaci rdzeniowego zaniku mięśni.
(więcej…)

Zobacz więcej

Amerykańska firma Avexis ogłosiła kolejne wyniki prowadzonego badania środka AVXS-101 (terapia genowa) u dzieci z pierwszą postacią SMA. Obserwacje są niezwykle zachęcające.
(więcej…)

Zobacz więcej

Amerykańska firma Avexis ogłosiła strukturę kluczowego badania klinicznego terapii genowej w rdzeniowym zaniku mięśni, które ma zostać uruchomione w Europie w 2017 r.
(więcej…)

Zobacz więcej

Firma Avexis poinformowała, że we wszystkich zbliżających się badaniach terapii genowej w SMA będzie używać wyłącznie środka wyprodukowanego zgodnie z normami produkcyjnymi w farmacji (GMP – good manufacturing practice), tym samym wskazując, że posiadają już możliwości produkcji na skalę przemysłową.
(więcej…)

Zobacz więcej

Avexis ogłosił rozpoczęcie przygotowań do kolejnego, drugiego już badania klinicznego leku AVXS-101. Badanie ma wystartować w pierwszej połowie 2017 r. na terenie Stanów Zjednoczonych i będzie polegało na zastosowaniu terapii genowej u 20 chorych z najcięższą postacią rdzeniowego zaniku mięśni. Będzie to badanie otwarte, tj. bez grupy kontrolnej – wszyscy uczestnicy otrzymają lek.
(więcej…)

Zobacz więcej

Nasze poprzednie doniesienia na temat postępów badań nad terapią genową publikowaliśmy w maju tego roku. Z przyjemnością dzielimy się najnowszymi doniesieniami na temat dalszych postępów w pracach nad lekiem.
(więcej…)

Zobacz więcej