Firma Novartis ogłosiła dzisiaj, że preparat AVXS-101 w wersji dożylnej – tj. przeznaczonej do leczenia niemowląt – rozpoczął ścieżkę dopuszczenia w USA i będzie wprowadzany na rynek pod nazwą handlową Zolgensma.
(więcej…)

Zobacz więcej

Ile może kosztować terapia SMA? Trzy tygodnie temu szef zarządu firmy Avexis oznajmił w czasie rozmowy z inwestorami, że AVXS-101 będzie „efektywny kosztowo” w cenie… 4,5 miliona dolarów za dawkę. Wartość tę uzasadnił szacunkami, że opieka nad chorym ze SMA typu 1 kosztuje społeczeństwo 250–500 tys. USD rocznie.
(więcej…)

Zobacz więcej

Coraz bliżej terapii genowej na SMA! Firma Avexis właśnie poinformowała, że złożyła wniosek o dopuszczenie preparatu AVXS-101 w USA, Europie i Japonii. (więcej…)

Zobacz więcej

W minionym tygodniu w rzymskiej poliklinice Gemelli wystartowało badanie terapii genowej AVXS-101 w niemowlęcej postaci rdzeniowego zaniku mięśni.
(więcej…)

Zobacz więcej

Wczoraj koncern Novartis sfinalizował przejęcie firmy Avexis, razem z jej sztandardowym programem terapii genowej w SMA. (więcej…)

Zobacz więcej

Kolejna elektryzująca wiadomość: oficjalnie wystartowało badanie kliniczne SPR1NT i pierwsze przedobjawowe niemowlę ze zdiagnozowanym rdzeniowym zanikiem mięśni otrzymało zastrzyk preparatu AVXS-101.
(więcej…)

Zobacz więcej

Firma biotechnologiczna Avexis, pracująca nad pierwszą na świecie terapią genową na SMA, zostanie przejęta przez koncern Novartis.
(więcej…)

Zobacz więcej

Na załączonej stronie znajduje się lista europejskich ośrodków, które będą prowadzić badanie kliniczne STR1VE EU (niemowlęta z SMA typu 1) z użyciem terapii genowej AVXS-101.
(więcej…)

Zobacz więcej

Całą społeczność SMA poruszyła zeszłotygodniowa publikacja w czasopiśmie naukowym Human Gene Therapy na temat toksyczności wektorów wirusowych wykorzystywanych do terapii genowej. Autorzy ogłosili, że eksperymentalna terapia genowa mająca na celu leczenie rdzeniowego zaniku mięśni (SMA) podawana małpom i prosiętom powodowała u nich ostrą toksyczność (ciężką niewydolność wątroby oraz utratę funkcji przez neurony motoryczne).
(więcej…)

Zobacz więcej

Firma Avexis ogłosiła aż trzy nowe badania kliniczne preparatu AVXS-101 do terapii genowej rdzeniowego zaniku mięśni: (więcej…)

Zobacz więcej

Firma Avexis ogłosiła, że uzyskała zgodę władz amerykańskich na uruchomienie badania terapii genowej AVXS-101 u dzieci z drugą postacią SMA. W tym badaniu preparat będzie podawany jednokrotnie za pośrednictwem wkłucia dokanałowego.
(więcej…)

Zobacz więcej

Mamy dla Was garść nowych doniesień prosto z 22. Międzynarodowego Kongresu World Muscle Society, który odbył się w minionym tygodniu w Saint Malo we Francji. Kongres tradycyjnie stanowi wydarzenie, na którym badacze przedstawiają najnowsze wyniki badań nad SMA.
(więcej…)

Zobacz więcej