Firma Avexis ogłosiła aż trzy nowe badania kliniczne preparatu AVXS-101 do terapii genowej rdzeniowego zaniku mięśni: (więcej…)

Zobacz więcej

Firma Avexis ogłosiła, że uzyskała zgodę władz amerykańskich na uruchomienie badania terapii genowej AVXS-101 u dzieci z drugą postacią SMA. W tym badaniu preparat będzie podawany jednokrotnie za pośrednictwem wkłucia dokanałowego.
(więcej…)

Zobacz więcej

Mamy dla Was garść nowych doniesień prosto z 22. Międzynarodowego Kongresu World Muscle Society, który odbył się w minionym tygodniu w Saint Malo we Francji. Kongres tradycyjnie stanowi wydarzenie, na którym badacze przedstawiają najnowsze wyniki badań nad SMA.
(więcej…)

Zobacz więcej

Jakby mało było dobrych wiadomości w ciągu ostatnich tygodni, dzisiaj rano firma Avexis poinformowała publiczne, że uruchamia długo obiecywane decydujące badanie terapii genowej AVXS-101 w pierwszej postaci rdzeniowego zaniku mięśni.
(więcej…)

Zobacz więcej

Amerykańska firma Avexis ogłosiła kolejne wyniki prowadzonego badania środka AVXS-101 (terapia genowa) u dzieci z pierwszą postacią SMA. Obserwacje są niezwykle zachęcające.
(więcej…)

Zobacz więcej

Amerykańska firma Avexis ogłosiła strukturę kluczowego badania klinicznego terapii genowej w rdzeniowym zaniku mięśni, które ma zostać uruchomione w Europie w 2017 r.
(więcej…)

Zobacz więcej

Firma Avexis poinformowała, że we wszystkich zbliżających się badaniach terapii genowej w SMA będzie używać wyłącznie środka wyprodukowanego zgodnie z normami produkcyjnymi w farmacji (GMP – good manufacturing practice), tym samym wskazując, że posiadają już możliwości produkcji na skalę przemysłową.
(więcej…)

Zobacz więcej

Avexis ogłosił rozpoczęcie przygotowań do kolejnego, drugiego już badania klinicznego leku AVXS-101. Badanie ma wystartować w pierwszej połowie 2017 r. na terenie Stanów Zjednoczonych i będzie polegało na zastosowaniu terapii genowej u 20 chorych z najcięższą postacią rdzeniowego zaniku mięśni. Będzie to badanie otwarte, tj. bez grupy kontrolnej – wszyscy uczestnicy otrzymają lek.
(więcej…)

Zobacz więcej

Nasze poprzednie doniesienia na temat postępów badań nad terapią genową publikowaliśmy w maju tego roku. Z przyjemnością dzielimy się najnowszymi doniesieniami na temat dalszych postępów w pracach nad lekiem.
(więcej…)

Zobacz więcej

Przed chwilą firma Avexis upubliczniła pierwsze wyniki terapii genowej w rdzeniowym zaniku mięśni. Są świetne: u niemowląt z najcięższą postacią choroby terapia okazuje się bezpieczna i najprawdopodobniej skuteczna.
(więcej…)

Zobacz więcej

W najbliższy piątek 6 maja o godz. 22:30 czasu polskiego (środkowoeuropejskiego letniego) firma Avexis przekaże wyniki z trwającego badania terapii genowej w rdzeniowym zaniku mięśni.

Jak pamiętacie, 13 maja 2014 r. po raz pierwszy w historii dziecko z SMA otrzymało nośnik wirusowy zawierający kod brakującego genu SMN1. Sześciomiesięczny chłopiec z najcięższą postacią choroby otrzymał do krwi ...

Zobacz więcej

Avexis informuje o wynikach pierwszego na świecie badania terapii genowej u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Rozpoczęte w maju 2015 r. badanie objęło dziewięcioro niemowląt z pierwszą postacią SMA. Lek był dobrze tolerowany, a pomiary siły mięśni wskazały na jej zwiększenie u wszystkich dziewięciorga uczestników.
(więcej…)

Zobacz więcej