Amerykańska firma Avexis ogłosiła kolejne wyniki prowadzonego badania środka AVXS-101 (terapia genowa) u dzieci z pierwszą postacią SMA. Obserwacje są niezwykle zachęcające.
...

Zobacz więcej

Amerykańska firma Avexis ogłosiła strukturę kluczowego badania klinicznego terapii genowej w rdzeniowym zaniku mięśni, które ma zostać uruchomione w Europie w 2017 r.
...

Zobacz więcej

Firma Avexis poinformowała, że we wszystkich zbliżających się badaniach terapii genowej w SMA będzie używać wyłącznie środka wyprodukowanego zgodnie z normami produkcyjnymi w farmacji (GMP – good manufacturing practice), tym samym wskazując, że posiadają już możliwości produkcji na skalę przemysłową.
...

Zobacz więcej

Avexis ogłosił rozpoczęcie przygotowań do kolejnego, drugiego już badania klinicznego leku AVXS-101. Badanie ma wystartować w pierwszej połowie 2017 r. na terenie Stanów Zjednoczonych i będzie polegało na zastosowaniu terapii genowej u 20 chorych z najcięższą postacią rdzeniowego zaniku mięśni. Będzie to badanie otwarte, tj. bez grupy kontrolnej – wszyscy uczestnicy otrzymają lek.
...

Zobacz więcej

Nasze poprzednie doniesienia na temat postępów badań nad terapią genową publikowaliśmy w maju tego roku. Z przyjemnością dzielimy się najnowszymi doniesieniami na temat dalszych postępów w pracach nad lekiem.
...

Zobacz więcej

Przed chwilą firma Avexis upubliczniła pierwsze wyniki terapii genowej w rdzeniowym zaniku mięśni. Są świetne: u niemowląt z najcięższą postacią choroby terapia okazuje się bezpieczna i najprawdopodobniej skuteczna.
...

Zobacz więcej

W najbliższy piątek 6 maja o godz. 22:30 czasu polskiego (środkowoeuropejskiego letniego) firma Avexis przekaże wyniki z trwającego badania terapii genowej w rdzeniowym zaniku mięśni.

Jak pamiętacie, 13 maja 2014 r. po raz pierwszy w historii dziecko z SMA otrzymało nośnik wirusowy zawierający kod brakującego genu SMN1. Sześciomiesięczny chłopiec z najcięższą postacią choroby otrzymał do krwi ...

Zobacz więcej

Avexis informuje o wynikach pierwszego na świecie badania terapii genowej u pacjentów z rdzeniowym zanikiem mięśni (SMA). Rozpoczęte w maju 2015 r. badanie objęło dziewięcioro niemowląt z pierwszą postacią SMA. Lek był dobrze tolerowany, a pomiary siły mięśni wskazały na jej zwiększenie u wszystkich dziewięciorga uczestników.
...

Zobacz więcej

Odkąd ogłoszono w ubiegłym roku rozpoczęcie próby klinicznej terapii genowej w leczeniu SMA, niewiele pisaliśmy na temat tej kuracji, gdyż stosunkowo mało informacji docierało do nas zza oceanu. W ubiegłym tygodniu na łamach gazety The Columbus Dispatch ukazał się artykuł, który w wersji internetowej zawiera również krótki reportaż z Nationwide Children’s Hospital w Columbus (stan Ohio), gdzie prowadzone są badania kliniczne nad terapią genową w SMA (pod roboczą nazwą chariSMA).
...

Zobacz więcej

8 grudnia 2014 r. Avexis ogłosił, że terapii genowej „chariSMA” bezpiecznie poddane zostało pierwsze niemowlę z grupy średniego dawkowania.
...

Zobacz więcej

Firma AveXis ogłosiła podanie leku trzeciemu pacjentowi z wczesną postacią SMA, tym samym kończąc podawanie leku pierwszej grupie pacjentów w pierwszym na świecie badaniu klinicznym terapii genowej w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA).
...

Zobacz więcej

26 czerwca 2014 r. firma AveXis ogłosiła, że pierwszy pacjent biorący udział w badaniu klinicznym terapii genowej w SMA 1 otrzymał lek.
...

Zobacz więcej