Terapia genowa i fałszowanie danych

  • 18 sierpnia 2019

6 sierpnia FDA, amerykańska agencja odpowiedzialna na nadzór nad rynkiem leków, poinformowała w specjalnym komunikacie, że część danych badawczych przekazanych przez AveXis (Novartis) w ramach wniosku o dopuszczenie preparatu AVXS-101 (Zolgensma®) była sfałszowana.

CZYTAJ DALEJ

Terapia genowa AVXS-101 uzyskała dopuszczenie w USA

  • 24 maja 2019

Mamy drugi lek na SMA!!!

Dzisiaj amerykańska agencja FDA ogłosiła dopuszczenie na rynek pierwszej terapii genowej do leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. Lek Zolgensma® dopuszczony został do leczenia niemowląt z SMA w wieku do 24 miesięcy, w tym niemowląt przedobjawowych.

CZYTAJ DALEJ

Spotkanie z przedstawicielami firmy Avexis

  • 19 stycznia 2019

W miniony czwartek 17 stycznia w Zurichu (Szwajcaria) z inicjatywy SMA Europe odbyło się ważne spotkanie z przedstawicielami firmy Avexis. Udział wzięło czworo przestawicieli Zarządu SMA Europe (w tym prezes Fundacji SMA) oraz pięcioro wysokich rangą przedstawicieli firmy Avexis z Europy i USA.

CZYTAJ DALEJ