Leki

Medycyna nie zna skutecznego leku na rdzeniowy zanik mięśni.

W chwili obecnej jedyną sprawdzoną metodą spowolnienia postępu choroby i zmniejszenia ryzyka powikłań jest prawidłowa opieka paliatywna, w tym regularna fizjoterapia.

Witaminy i suplementy diety

Nie ma potwierdzonych doniesień naukowych, aby przyjmowanie witamin jakkolwiek wpływało na przebieg SMA. Osoby niechodzące mogą chcieć monitorować poziom witaminy D, której niedobór może zwiększać ryzyko osteoporozy. Niedobór witamin z grupy B (w tym kwasu foliowego) może dodatkowo osłabiać neurony, jednakże występuje bardzo rzadko, a zarówno niedobór, jak i nadmiar witamin z tej grupy może być silnie toksyczny.

Nie prowadzono badań skuteczności suplementów diety u osób z SMA, takich jak: koenzym Q, kurkumina, prolaktyna czy kwercetyna, i brak jest naukowych podstaw ich stosowania. Jedynym badanym suplementem była L-karnityna, która jednak nie wykazała skuteczności w dużej próbie lekowej.

Leki poza wskazaniami rejestracyjnymi

Na przestrzeni lat próbowano leczyć SMA istniejącymi lekami na inne choroby. W kilku dawniejszych badaniach wiele wskazywało na to, że stan chorych poprawiał kwas walproinowy (VPA). Jednak duże badanie przeprowadzone w 2005-2007 r. nie potwierdziło jego skuteczności, mimo że u pojedynczych pacjentów obserwowano pewną poprawę. Obecnie VPA stosuje się rzadko z uwagi na niepotwierdzoną skuteczność oraz silną toksyczność (w tym neurotyksyczność).

Inną substancją, z którą wiązano wczesne nadzieje, był fenylomaślan sodu, który również nie wykazał żadnej skuteczności w dużym badaniu z 2005 r. i nie jest obecnie stosowany. Podobnie nieskuteczny, a wręcz szkodliwy okazał się hydroksymocznik.

Lekiem podawanym czasem pomocniczo w SMA jest salbutamol (albuterol), który zwiększa napięcie mięśniowe i rozszerza oskrzela, według niektórych badań poprawiając wytrzymałość u osób z SMA. Ze względu na ryzyko działań niepożądanych stosuje się go pod nadzorem lekarza.

Niektórzy rodzice i chorzy eksperymentują z innymi gotowymi lekami, często na podstawie plotek, niepełnych informacji albo wyników badań przeprowadzonych na zwierzętach. Jednak żadne inne istniejące leki poza wymienionymi powyżej nie były badane u pacjentów z SMA.

Leki w opracowaniu

Obecnie trwają prace nad innymi, potencjalnie bardzo skutecznymi metodami terapeutycznymi z zastosowaniem leków opracowanych wyłącznie w celu wyleczenia SMA. Szczegóły znajdują się na stronie Postęp badań.