Szwajarski koncern farmaceutyczny Novartis ogłosił rozpoczęcie badań klinicznych nowego leku na rdzeniowy zanik mięśni. Lek, o nazwie kodowej LMI070, należy do tzw. leków małocząsteczkowych, które są w stanie modyfikować procesy transkrypcji RNA w komórkach.
(więcej…)

Zobacz więcej

Dnia 10 października 2014 r. Isis Pharmaceuticals ogłosił zaktualizowane wyniki prowadzonych badań nad eksperymentalnym lekiem SMNRx na rdzeniowy zanik mięśni (SMA).
(więcej…)

Zobacz więcej

Jesteś najprawdopodobniej jedyną osobą w Polsce dotkniętą ultrarzadką chorobą? Pukasz do różnych gabinetów lekarskich, by wreszcie Cię zdiagnozowano? Potwierdzono u Ciebie tak rzadką chorobę, że nie została ona jeszcze nazwana? Właśnie powstała grupa dla Ciebie: Bois dentelle – grupa osób z chorobami ultrarzadkimi i SWAN.
(więcej…)

Zobacz więcej

Dziękujemy Mamie Gabrysi za wspaniale przeprowadzoną akcję Handmade for Hope! W ramach Akcji właściciela zmieniły setki pięknych wyrobów rękodzieła artystycznego, a Fundacja SMA otrzymała łącznie 6366 złotych!

Dokładnie 2506 zł Darczyńcy przeznaczyli na fundusz badań nad lekiem. Kwota ta zostanie w całości przekazana na konto SMA Europe – paneuropejskiej ...

Zobacz więcej

W piątek 10 października 2014 r. Isis Pharmaceuticals przeprowadzi teletransmisję (webcast) połączoną z telekonferencją na temat preparatu SMNRx.
(więcej…)

Zobacz więcej

Firma AveXis ogłosiła podanie leku trzeciemu pacjentowi z wczesną postacią SMA, tym samym kończąc podawanie leku pierwszej grupie pacjentów w pierwszym na świecie badaniu klinicznym terapii genowej w rdzeniowym zaniku mięśni (SMA).
(więcej…)

Zobacz więcej

Szwajcarski koncern farmaceutyczny Hoffmann–La Roche ogłosił zamiar przeprowadzenia kontrolowanego badania klinicznego fazy pierwszej specyfiku o nazwie kodowej RO6885247 opracowanego w celu leczenia rdzeniowego zaniku mięśni (SMA).

RO6885247 należy do tzw. małych molekuł, opracowanych przez PTC Pharmaceuticals celem leczenia rdzeniowego zaniku mięśni. Specyfiki te modyfikują tzw. alternatywne składanie (splicing) genu ...

Zobacz więcej

Wszystkich uczestników Weekendu ze SMA-kiem prosimy o wypełnienie krótkiej anonimowej ankiety, która pozwala na podzielenie się opinią na temat Konferencji, która odbyła się w Hotelu BOSS w dniach 30-31 sierpnia 2014.

(więcej…)

Zobacz więcej

Dziękujemy WAM za to, że przyjechaliście i sprawiliście, że tegoroczny Weekend ze SMA-kiem był tak wspaniały!

Zobacz więcej

Przypominamy, że dzisiaj jest ostatni dzień zapisów na Konferencję SMA. Od jutra (16 sierpnia) zgłoszenia będziemy przyjmować tylko na listę rezerwową.

Weekend ze SMA-kiem 2014 rozpocznie się o godz. 11:00 w sobotę 30.08 i będzie trwać do godz. 17:00 w niedzielę 31.08.

Dzięki dofinansowaniu otrzymanemu przez Fudnację z grantu EOG, udział we ...

Zobacz więcej

Z ogromną radością informujemy, iż Fundacja im. Stefana Batorego w Warszawie przyznała Fundacji SMA dofinansowanie w wysokości 66 500 zł celem realizacji projektu pt. NIE JESTEŚMY SAMI: Wsparcie dla rodzin dotkniętych przez rdzeniowy zanik mięśni.

W ramach projektu w dniach 30‒31.08.2014 zorganizowany zostanie zjazd szkoleniowo-integracyjny dla 80 rodzin borykających się z SMA, a do końca 2014 ...

Zobacz więcej

Rozpoczynamy dziś głosowanie na najlepszą infografikę poświęconą SMA.

Zasady głosowania są następujące: (więcej…)

Zobacz więcej