Firma ISIS informuje o kolejnych badaniach potwierdzających skuteczność leku ISIS-SMNRx u niemowląt i dzieci z SMA. Specyfik dotychczas był bardzo dobrze tolerowany i przynosił wyraźną poprawę stanu pacjentów. Jeszcze w tym roku rozpoczną się kluczowe badania fazy trzeciej.
(więcej…)

Zobacz więcej

Wyniki dwuletnich badań potwierdzają ochronne i lecznicze właściwości olesoxime w rdzeniowym zaniku mięśni.

W zeszłym tygodniu firma Trophos po raz pierwszy przedstawiła szczegółowe wyniki uzyskane w trakcie dwuletniego badania olesoxime u 165 pacjentów z SMA. Przypomnijmy, że część tego badania prowadzono w Polsce.

Zebrane dane pokazują, że pacjenci leczeni olesoxime na przestrzeni dwóch lat zachowali sprawność mięśni (mierzoną na ...

Zobacz więcej

Zespół badawczy z Nowego Jorku donosi, że ćwiczenia gimnastyczne znacząco poprawiają kondycję pacjentów z łagodną postacią rdzeniowego zaniku mięśni.

Zespół badawczy pod kierownictwem dr Sally Dunaway z nowojorskiego Columbia University ogłosił wyniki prowadzonego przez rok badania z udziałem 14 chodzących pacjentów z SMA III. W trakcie badania pacjentów podzielono na dwie grupy, z których pierwsza przez ...

Zobacz więcej

Logo ECRD 2014

Fundacja SMA chce skupić się na przyspieszeniu badań klinicznych nowych leków na SMA w Polsce i weźmie udział w Europejskiej Konferencji na Temat Chorób Rzadkich (ECRD).

Jednym ze statutowych celów Fundacji SMA jest przyspieszenie opracowania i wprowadzenia leku na SMA. Z tego właśnie powodu zdecydowaliśmy się włączyć w działalność

Zobacz więcej

Z ogromną radością zapraszamy na konferencję poświęconą rdzeniowemu zanikowi mięśni pt.

Weekend ze SMA-kiem 2014

Termin: 30-31 sierpnia 2014 r.

Program tegorocznej Konferencji jest równie bogaty i intensywny jak rok temu, choć tym razem zamierzamy nieco przesunąć akcent i podrążyć tematy, na które w zeszłym roku zabrakło czasu.

Liczymy też, ...

Zobacz więcej

Zaprzyjaźniona włoska organizacja Famiglie SMA już po raz piąty zaprasza wszystkie rodziny SMA na doroczną imprezę szkoleniowo-integracyjną, która odbędzie się 15–22 czerwca 2014 r. w pięknej miejscowości Lignano Sabbiadoro nad brzegiem Adriatyku.

Impreza będzie składać się z dwóch części: 5-dniowego programu integracyjno-rozrywkowego dla ...

Zobacz więcej

Ostatnich kilka lat przyniosło ogromny postęp w badaniach nad lekiem na rdzeniowy zanik mięśni.

Jeszcze dekadę temu zastanawiano się, które z istniejących leków mogą choć trochę pomóc w tej rzadkiej chorobie, a najbardziej obiecujący wydawał się lek psychotropowy o nazwie kwas walproinowy.

Obecnie, dzięki wysiłkom organizacji pacjenckich z całego świata, w kilkunastu programach badawczych na świecie powstają ...

Zobacz więcej

Na tę wiadomość czekaliśmy od wielu lat.

Terapia genowa w SMA wchodzi w fazę badań klinicznych!

W maju tego roku pierwsi pacjenci w Nationwide Children’s Hospital w Columbus, Ohio, USA, otrzymają dożylny zastrzyk zawierający brakujący fragment genu SMN1 na specjalnie spreparowanym nośniku wirusowym. Ogółem planuje się udział dziewięciorga niemowląt z pierwszą postacią rdzeniowego zaniku mięśni, które następnie ...

Zobacz więcej

Kochani,

Cały czas myślimy o zeszłorocznym Weekendzie ze SMAkiem i o tym, jak fajnie by było zorganizować w tym roku podobne wydarzenie.

Niemniej jednak operujemy teraz w zupełnie innych warunkach organizacyjnych i finansowych.

W tym roku nie mamy sponsora, który choć częściowo pokryłby koszty takiego spotkania. Koszty obecnie szacujemy na około 580 zł ...

Zobacz więcej

W nocy z piątku na sobotę (11/12 kwietnia) o godzinie 00:30 czasu polskiego rozpocznie się doroczny webcast (transmisja internetowa) z udziałem amerykańskich lekarzy i naukowców, w tym specjalistów prowadzących badania nad nowymi lekami na SMA.
(więcej…)

Zobacz więcej

Przypominamy, że w niedzielę, 6 kwietnia, Pan Waldemar przebiegnie czterdzieści dwa kilometry, aby upowszechniać świadomość SMA i uzbierać pieniądze na pierwszy wózek elektryczny w naszym fundacyjnym Banku Sprzętu (wózek ten w pierwszej kolejności trafi do naszego podopiecznego Patryka ze Śremu).

O biegu i sposobach wsparcia Pana Waldemara (i Patryka za pośrednictwem naszej Fundacji) informuje specjalnie utworzona

Zobacz więcej

Dziękujemy Mamie Gabrysi za zbiórkę – prezent urodzinowy. Na konto Fundacji wpłynęły darowizny na łączną kwotę 822,50 zł.

Prosimy, zaglądajcie regularnie na bloga Gabrysi.

Zobacz więcej