skip to Main Content
DANE KONTAKTOWE Fundacji SMA:

Formularz kontaktowy

Prosimy wpisać dane kontaktowe i krótką wiadomość. Postaramy się odpowiedzieć jak najszybciej.

SRK-015

SRK-015 jest cząsteczką opraacowywaną przez amerykańską firmę Scholar Rock do leczenia SMA. SRK-015 jest projektowane jako leczenie suplementarne, którego rolą będzie wzmacnianie siły mięśni.

Za hamowanie rozrostu tkanki mięśniowej odpowiada białko o nazwie miostatyna. Niedobór tego białka – np. z powodu mutacji genetycznej albo wywołany lekami – powoduje szybki, nieraz nadmierny rozrost mięśni. SRK-015 pozwala na hamowanie powstawania miostatyny w organiźmie i w ten sposób zwiększanie masy mięśniowej.

SRK-015 ma działać w sposób selektywny, tak aby uniknąć niebezpiecznych działań niepożądanych charakterystycznych dla obecnie dostępnych nieselektywnych preparatów.

Badania kliniczne

W chwili obecnej prowadzone jest jedno badanie kliniczne SRK-015 z udziałem chorych na SMA – badanie o nazwie TOPAZ. Prowadzone jest w USA i Europie z udziałem 55 dorosłych chorych z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 2 i 3. Uczestnicy – podzieleni na trzy grupy – co cztery tygodnie otrzymują albo standardową dawkę SRK-015 (dwie pierwsze grupy), albo w sposób zaślepiony dawkę standardową lub dawkę 10-krotnie niższą (trzecia grupa). Głównym punktem końcowym badania jest określenie istotnych klinicznie zmian w funkcjonowaniu chorych mierzonych na skalach funkcjonalnych Hammersmith.

Pośrednich wyników badania TOPAZ możemy się spodziewać w pierwszej połowie 2020 roku. Ogólne wyniki końcowe mają zostać udostępnione w ostatnim kwartale 2020 roku, a komplet danych – w pierwszym kwartale 2021 roku.

Back To Top