SRK-015

SRK-015 jest cząsteczką opraacowywaną przez amerykańską firmę Scholar Rock do leczenia SMA. SRK-015 jest projektowane jako leczenie suplementarne, którego rolą będzie wzmacnianie siły mięśni.

SRK hamuje powstawanie miostatyny w organiźmie,

Przypomnijmy, że miostatyna jest białkiem, którego zadaniem jest ograniczanie rozrostu tkanki mięśniowej. Niedobór tego białka – wynikły np. z mutacji genetycznej albo zastosowania metod farmakologicznych – powoduje szybki, nieraz nadmierny rozrost mięśni. Na poziomie chemicznym SRK-015 blokuje przemianę prekursora miostatyny w miostatynę. Celem jest kontrolowanie poziomu miostatyny w sposób selektywny, tak aby uniknąć niebezpiecznych działań niepożądanych charakterystycznych dla obecnie dostępnych nieselektywnych preparatów.

Badania kliniczne

W chwili obecnej prowadzone jest jedno badanie kliniczne SRK-015 z udziałem chorych na SMA.

  • Badanie TOPAZ prowadzone jest w USA i Europie z udziałem 55 dorosłych chorych z rdzeniowym zanikiem mięśni typu 2 i 3. Uczestnicy – podzieleni na trzy grupy – co cztery tygodnie otrzymują albo standardową dawkę SRK-015 (dwie pierwsze grupy), albo w sposób zaślepiony dawkę standardową lub dawkę 10-krotnie niższą (trzecia grupa). Głównym punktem końcowym badania jest określenie istotnych klinicznie zmian w funkcjonowaniu chorych mierzonych na skalach funkcjonalnych Hammersmith.
    Pośrednich wyników badania TOPAZ możemy się spodziewać w pierwszej połowie 2020 roku. Ogólne wyniki końcowe mają zostać udostępnione w ostatnim kwartale 2020 roku, a komplet danych – w pierwszym kwartale 2021 roku.