Jak skuteczny jest risdiplam?

Risdiplam ma na celu zwiększenie poziomu białka SMN w komórkach, w tym zwłaszcza w komórkach motoneuronów. Niedobór białka SMN jest przyczyną SMA i leczenie przyczynowe polega na przywróceniu właściwego poziomu tego białka.

Nie da się zmierzyć poziomu SMN w motoneuronach u żywej osoby, nie pobierając wycinka neuronu, czego z oczywistych przyczyn się nie robi. Dlatego w badaniach klinicznych risdiplamu mierzono poziom białka SMN w białych krwinkach. Pomiarów dokonywano przed rozpoczęciem dawkowania oraz w ciągu kolejnych wizyt kontrolnych.

Okazało się, że w ciągu 4 tygodni od rozpoczęcia przyjmowania poziom białka SMN zwiększył się mniej więcej 2-krotnie i ten podwyższony poziom utrzymywał się przez co najmniej 12 miesięcy, aczkolwiek dało się zauważyć, że poziom nieznacznie obniżał się z upływem czasu. U najlepiej odpowiadających chorych po 12 miesiącach poziom SMN zwiększył się ponad 3,5-krotnie; u najsłabiej – był nieznacznie wyższy niż wyjściowy.

Skuteczność kliniczna wyglądała różnie w poszczególnych badaniach klinicznych z udziałem różnych grup chorych.

Back To Top