Badanie kliniczne Rainbowfish

Badanie kliniczne Rainbowfish („Rybka tęczowa”) jest zaprojektowane do zbadania skuteczności stosowania risdiplamu u noworodków z SMA, u których jeszcze nie pojawiły się pierwsze objawy.

Badanie jest zaprojektowane na 12 miesięcy – po tym czasie nastąpi odczyt danych i obliczenie, jaki odsetek dzieci jest w stanie siedzieć samodzielnie.

W badaniu mogą wziąć udział niemowlęta spełniające łącznie wszystkie poniższe kryteria:

  • Rozpoznanie SMA potwierdzone badaniem genetycznym
  • Brak objawów klinicznych choroby
  • Wiek do 42 dni (6 tygodni)
  • Wiek ciążowy w dniu porodu: 37–42 tygodnie w wypadku ciąży pojedynczej, 34–42 tygodnie w wypadku ciąży bliźniaczej

Poniższe kryteria wykluczają z udziału w badaniu:

  • Stosowanie innego leku lub leku eksperymentalnego
  • Waga do wieku poniżej 3. centyla
  • Saturacja poniżej 95%
  • Występowanie licznych przykurczów mięśniowych
  • Występowanie innych objawów lub schorzeń, w tym schorzeń oczu, krążenia, wątroby, a także nieprawidłowe wyniki badań diagnostycznych

Ośrodki prowadzące badanie

Polska:

  • Wydział Neurologii i Epileptologii, Pomnik-Centrum Zdrowia Dziecka, Warszawa
  • Wydział Neurologii Rozwojowej, Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego, Gdańsk

Pozostałe:

  • Columbia University Medical Center, Nowy Jork, USA
  • Hospital das Clinicas, São Paulo, Brazylia
  • Instituto de Puericultura E Pediatria Martagão Gesteira, Rio di Janeiro, Brazylia
  • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu, Rzym, Włochy