Badanie kliniczne Sunfish

Sunfish jest dwuczęściowym badaniem, którego celem jest określenie właściwości farmakologicznych, bezpieczeństwa oraz skuteczności eksperymentalnego preparatu RG7916 u chorych z SMA typu 2 i 3.

Część I badania ma na celu określenie właściwości farmakologicznych oraz bezpieczeństwa preparatu z udziałem 24 chorych. W części pierwszej wzięło udział 51 chorych; nabór został zakończony w połowie 2017 roku.

Część II badania jest 24-miesięcznym badaniem randomizowanym prowadzonym na zasadzie próby podwójnie ślepej, w którym 2/3 uczestników otrzymuje substancję czynną RG7916, a 1/3 otrzymuje placebo przez okres 12 miesięcy; od 13. miesiąca udziału w badaniu wszyscy uczestnicy otrzymują substancję czynną. Planowana liczba uczestników części II: 168.

Udział w badaniu wymaga regularnych wizyt w ośrodku prowadzącym badanie przez 24 miesiące.

Kryteria uczestnictwa

W badaniu mogą wziąć udział osoby spełniające łącznie poniższe kryteria:

  • wiek 2–25 lat
  • potwierdzony badaniem genetycznym rdzeniowy zanik mięśni z objawami SMA typu 2 lub 3
  • brak umiejętności samodzielnego chodzenia (tj. przejścia więcej niż 10 metrów samodzielnie)
  • umiejętność siedzenia samodzielnego (bez oparcia), umiejętność uniesienia obu rąk (dłoni) na wysokość twarzy
  • nieprzyjmowanie nigdy (w badaniach klinicznych lub poza) innych preparatów eksperymentalnych na SMA, w tym nusinersenu, olesoksimu, terapii genowej, kwasu walproinowego lub zastrzyków z komórek macierzystych
  • osoby przyjmujące salbutamol: rozpoczęcie regularnego przyjmowania nie później niż 6 miesięcy przed włączeniem do badania Sunfish oraz wyrażenie zgody na kontynuowanie salbutamolu w tej samej dawce przez cały okres badania
  • pomyślne przejście szczegółowych badań okulistycznych (skan dna oka i in.)
  • brak trwających lub niedawno przebytych innych współwystępujących chorób, które w opinii lekarza prowadzącego badanie mogą zaburzać przebieg badania lub wpływać na bezpieczeństwo, w tym zwłaszcza chorób oka
  • brak planów operacyjnego leczenia skoliozy lub miednicy w ciągu najbliższego roku ani przeprowadzonego takiego zabiegu w minionych 6 miesiącach.
  • niebycie leczonym leków, które mogą zaburzać działanie RG7916 (spis dostępny u lekarza)
  • gotowość do wielokrotnego podróżowania do ośrodka prowadzącego badanie przez cały okres badania (24 miesiące)
  • inne szczegółowe kryteria opisane w protokole badania

Dodatkowo ośrodki w Polsce zwykle dokonują wstępnej identyfikacji potencjalnych uczestników na podstawie informacji z Polskiego Rejestru SMA.

Aktualny stan

Nabór do badania został zakończony na całym świecie.

Adresy

Badanie prowadzone jest w następujących ośrodkach klinicznych w Polsce:

  • Klinika Neurologii Rozwojowej, Uniwersysteckie Centrum Kliniczne, ul. Dębinki 7, 80-952 Gdańsk, tel. 58 349 23 90
  • Oddział Kliniczny Neurologii Dzieci i Młodzieży, Szpital Kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu, ul. Przybyszewskiego 49, 60-355 Poznań, email: [email protected], tel. 61 869 12 55
  • Oddział Neurologii Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego, ul. Banacha 1a, 02-097 Warszawa, email: [email protected], tel. 22 599 28 57

Fundacja SMA odegrała dużą rolę w decyzji firmy Roche co do uruchomienia badań w Polsce oraz zachęcała polskich badaczy do podjęcia się tych badań. Natomiast sam nabór uczestników pozostaje w wyłącznej gestii badaczy i Fundacja SMA nie ma tu żadnego wpływu.

Dalsze informacje