RG7916 i RG7800

RG7916 (RO7034067) i RG7800 to dwie molekuły rozwijane w celu leczenia rdzeniowego zaniku mięśni przez konsorcjum złożone z F. Hoffmann–La Roche, PTC Therapeutics i SMA Foundation.

Obie molekuły są lekami drobnocząsteczkowymi modyfikującymi splicing genu SMN2 w taki sposób, żeby kodował normalną ilość białka SMN. Molekuły opracowane zostały w laboratoriach PTC Therapeutics i sfinansowane przez SMA Foundation.

W 2015 r. Roche otworzył badanie kliniczne fazy II (badanie MOONFISH), w którym cząsteczka RG7800 była podawana dorosłym z łagodną postacią rdzeniowego zaniku mięśni. Badanie miało docelowo objąć również młodsze dzieci i niemowlęta, jednak po zaledwie trzech miesiącach Roche wstrzymało badanie, cytując niepokojące objawy zauważone w źrenicach małp, którym podawano lek przez dłuższy czas.

W 2016 r. do badań skierowano cząsteczkę RG7916. Po badaniach fazy I z udziałem zdrowych ochotników, w październiku 2016 r. RG7916 trafiło do trzech badań klinicznych z udziałem chorych na SMA. Ze względu na skomplikowaną strukturę badania, pierwsze etapy tych badań odbywają się tylko w trzech państwach: Belgii, Francji i Włoszech. Dalsze etapy mają być rozszerzone na większą liczbę państw.

SMA Europe oraz Fundacja SMA pozostają w dialogu z Roche w kwestii rozwoju obu tych cząsteczek, a przedstawiciele SMA Europe biorą udział w zebraniach oraz spotkaniach (m.in. z udziałem Europejskiej Agencji do Spraw Leków).

Trwające badania kliniczne