RG7800

RG7800 to eksperymentalna cząsteczka opracowana przez konsorcjum PTC Pharmaceuticals, Roche oraz SMA Foundation w celu leczenia SMA. Jej mechanizm działania polega na modyfikowaniu składania genu SMN2 w taki sposób, że powstają znaczne ilości białka SMN.

W 2015 roku, po przeprowadzonych badaniach fazy I, rozpoczęto badanie kliniczne MOONFISH z udziałem dorosłych chorych z postacią 2 i 3 rdzeniowego zaniku mięśni.

Wstępne dane były bardzo zachęcające, uczestnicy badania klinicznego zgłaszali dużą poprawę. Badanie miało docelowo objąć również młodsze dzieci i niemowlęta. Jednak wkrótce zaobserwowano gromadzenie się preparatu w rogówce u zwierząt eksperymentalnych. Aby uniknąć ryzyka uszkodzenia wzroku przy długofalowym stosowaniu, zdecydowano się nie rozwijać tego preparatu. Badanie zostało zakończone po zaledwie trzech miesiącach, a konsorcjum skupiło się na rozwijaniu alternatywnej cząsteczki – RG7916, nazwanej później risdiplam.

W 2019 roku wszyscy dawni uczestnicy badania MOONFISH zostali zaproszeni do udziału w badaniu JEWELFISH z użyciem risdiplamu.