Olesoksim

Olesoksim (olesoxime; TRO-19622) jest doustnym preparatem opracowanym z myślą o leczeniu szeregu chorób nerwowo-mięśniowych. Wpływając na procesy oddychania komórkowego, olesoksim pozwala komórkom nerwowym funkcjonować nawet w sytuacji obniżonego poziomu proteiny SMN.

Olesoksim powstał w laboratoriach francuskiej firmy Trophos dzięki finansowaniu udzielonemu przez francuską organizację pacjencką AFM-Téléthon. Lek otrzymał status leku sierocego w USA i sierocego produktu leczniczego w Unii Europejskiej.

W latach 2010–2013 w jedenastu krajach Europy (w tym w Polsce) przeprowadzono badanie olesoksimu u osób z drugą i trzecią postacią SMA. Wyniki wskazywały na wyraźną poprawę funkcjonowania u osób przyjmujących lek, przejawiającą się między innymi zmniejszoną liczbą infekcji i spowolnieniem procesu skoliozy. Zaobserwowano również lepsze zachowanie siły mięśni, aczkolwiek efekt nie był jednakowo wyraźny we wszystkich punktach czasowych.

W marcu 2015 r. firma Trophos została sprzedana szwajcarskiemu koncernowi Roche, który zobowiązał się kontynuować prace nad olesoksimem. Do końca 2015 r. opracowano nową technologię produkcji, a od 2016 r. osoby, które wcześniej brały udział w badaniu klinicznym olesoksimu, otrzymały możliwość dalszego go otrzymywania w ramach zarejestrowanego badania nad długofalowym bezpieczeństwem.

Na początku 2016 r. Roche otrzymał informację od Europejskiej Agencji do Spraw Leków (EMA), że przedstawione wyniki skuteczności olesoksimu mogą nie być wystarczające do udzielenia zgody na sprzedaż preparatu. Roche podjął przygotowania do przeprowadzenia badania potwierdzającego.

Równolegle wiosną 2016 r. europejskie organizacje SMA, w tym Fundacja SMA, podjęły skoordynowany wysiłek mający na celu uświadomienie decydentom w EMA, jak istotna dla chorych jest poprawa tzw. drugorzędnych wyników, takich jak zmniejszenie zapadalności na infekcje czy opóźnienie procesu skoliozy. Skutkiem tej akcji było zorganizowanie przez EMA powtórnego spotkania mającego na celu ocenienie danych z badania. Obecnie światowa społeczność SMA wyczekuje rezultatów tego spotkania.

Trwające badanie kliniczne