Olesoksim

Olesoksim (olesoxime; TRO-19622) jest nowym lekiem opracowanym z myślą o leczeniu chorób nerwowo-mięśniowych. Wpływając na procesy oddychania komórkowego, pozwala komórkom nerwowym funkcjonować nawet w sytuacji obniżonego poziomu proteiny SMN. Olesoksim powstał w laboratoriach francuskiej firmy Trophos dzięki finansowaniu udzielonemu przez francuską organizację pacjencką AFM-Téléthon. Lek otrzymał status leku sierocego w USA i sierocego produktu leczniczego w Unii Europejskiej.

W latach 2010–2013 w jedenastu krajach Europy (w tym w Polsce) przeprowadzono duże badanie olesoksimu u osób z drugą i trzecią postacią SMA. Wyniki tego badania wykazały wyraźną funkcjonowania poprawę u osób przyjmujących lek, przejawiającą się przede wszystkim zmniejszoną liczbą infekcji i spowolnieniem procesu skoliozy. Zaobserwowano również lepsze zachowanie siły mięśni, aczkolwiek efekt nie był jednakowo wyraźny we wszystkich punktach czasowych.

W marcu 2015 r. firma Trophos została przejęta przez szwajcarski koncern Roche, który zobowiązał się kontynuować prace nad olesoksimem. Do końca 2015 r. opracowano nową technologię produkcji, a od 2016 r. osoby, które wcześniej brały udział w badaniu leku, otrzymały możliwość dalszego go otrzymywania w ramach badań nad długofalowym bezpieczeństwem.

Na początku 2016 r. Roche otrzymał informację od Europejskiej Agencji do Spraw Leków (EMA), że przedstawione wyniki skuteczności olesoksimu mogą nie być wystarczające do udzielenia zgody na sprzedaż preparatu. Roche podjął przygotowania do przeprowadzenia badania potwierdzającego.

Równolegle wiosną 2016 r. europejskie organizacje SMA podjęły skoordynowany wysiłek mający na celu uświadomienie decydentom w EMA, jak istotna dla chorych jest poprawa tzw. drugorzędnych wyników, takich jak zmniejszenie zapadalności na infekcje czy opóźnienie procesu skoliozy. Fundacja SMA bierze udział w tych wysiłkach.