Jak skuteczny jest lek Spinraza?

Jak w przypadku każdego leku, różne osoby w różny sposób odpowiadają na leczenie. Jednak cechą wspólną jest, że większość osób, która podjęła leczenie nusinersenem, opisuje pozytywne zmiany, jakie lek im przyniósł w codziennym funkcjonowaniu.

Tak jak tego można się spodziewać w SMA, lepsze efekty leczenia często obserwuje się u małych dzieci, u których choroba nie poczyniła jeszcze dużego spustoszenia i zachowana jest duża część tkanki mięśniowej. U osób, które z chorobą żyją już wiele lat, te zmiany zwykle są mniejsze, jednak nie mniej istotne: lek całkowicie zatrzymuje postęp choroby, a utracone funkcje u wielu chorych stopniowo powracają.

W badaniach klinicznych nusinersen na przestrzeni 15 miesięcy poprawił sprawność mięśni mierzoną na skali HFMS średnio o 4 pkt w porównaniu z pomiarem początkowym i o 5,9 pkt w porównaniu z grupą kontrolną. Po trzech latach stosowania średnia poprawa w SMA typu 2 wyniosła oszałamiające 11 pkt na skali HFMS – wartość dotychczas nie spotykana. Poprawa w trzeciej postaci SMA wyniosła 2 pkt na skali HFMS, jednak osoby chodzące były w stanie przejść ponad dwukrotnie większy dystans w przeciągu 6 minut.

W badaniu przedobjawowym lek był w stanie zapobiec utracie funkcji u wszystkich uczestników. Z 25 niemowląt, które z pewnością rozwinęłyby najcięższą postać SMA, w wyniku wczesnego rozpoczęcia leczenia 22 było w stanie chodzić samodzielnie, a wszystkie umiały siedzieć bez podparcia.