Jak bezpieczny jest lek Spinraza?

Bezpieczeństwo Spinrazy zostało potwierdzone w szeregu badań klinicznych. Składnik czynny Spinrazy – nusinersen – jest syntetycznym fragmentem DNA i jako taki nie ma żadnego działania biologicznego poza łączeniem się z genem SMN2 w komórkach motoneuronów. Pozostałe składniki leku (sól fizjologiczna, konserwanty itd.) nie są czynne biologicznie.

Mimo to, jak w przypadku wszystkich leków, możliwe jest wystąpienie działań niepożądanych. Najczęściej związane są one z procedurą wlewu dooponowego (tj. wkłucia lędźwiowego). U chorych zdarza się tzw. zespół popunkcyjny: gorączka, bóle głowy, poczucie ogólnego rozbicia. Zespół popunkcyjny nie wymaga leczenia i ustępuje samoistnie po kilku dniach.

W bardzo rzadkich przypadkach w trakcie wkłucia może zostać naruszony nerw czuciowy, co wiąże się z bólem, który ustępuje dopiero po kilku tygodniach.

W populacji leczonej Spinrazą zaobserwowano nieco częstsze występowanie wodogłowia niż w ogólnej populacji. Przyczyny tego są niejasne – nie wiadomo, czy jest to związane z procedurą wkłucia lędźwiowego, z działaniem ubocznym leku, z komplikacjami wynikłymi ze zwiększenia ilości białka SMN w mózgu, czy też jest to przypadkowa zbieżność. W Polsce na ponad 400 leczonych osób dotąd nie zgłoszono przypadku wodogłowia.

Zgłaszanie działań niepożądanych

Stosowanie każdego leku w szczególnych przypadkach może wiązać się z działaniami niepożądanymi. Takie działania niepożądane, zwłaszcza poważniejsze, powinny być bezzwłocznie zgłaszane do producenta, który ma prawny obowiązek monitorowania bezpieczeństwa swojego produktu. Zwykle zgłoszenia dokonywane są przez lekarzy stosujących lek. Niestety, Polska ma jeden z najniższych w Europie wskaźników zgłaszania działań niepożądanych. Tymczasem działania niepożądane mogą zgłaszać zarówno lekarze, jak i pacjenci.

Działania niepożądane Spinrazy należy zgłaszać do firmy Biogen Poland za pomocą poczty elektronicznej na adres [email protected] albo poprzez dedykowaną infolinię pod nr 22 351 51 31.