Komórki macierzyste

Nie istnieje skuteczna metoda leczenia rdzeniowego zaniku mięśni z wykorzystaniem komórek macierzystych.

Jednym z czynników jest, że na dzień dzisiejszy nauka nie zna sposobu dowolnego kierowania aksonów z rdzenia kręgowego lub krwi w określone miejsce organizmu. Nie ma więc możliwości, aby komórki macierzyste podane do kanału kręgowego lub krwi obwodowej spowodowały jakiekolwiek zmiany w unerwieniu mięśni szkieletowych.

Ponadto wszelkie tkanki, w tym komórki macierzyste, pochodzące od osób z potwierdzonym genetycznie rdzeniowym zanikiem mięśni zawierają wadę genetyczną uniemożliwiającą powstawanie w nich białka SMN.

Z uwagi na coraz lepiej rozumianą genezę rdzeniowego zaniku mięśni, wśród ekspertów panuje zgoda, że podawanie komórek macierzystych nie może być obecnie traktowane w kategoriach terapeutycznych w SMA, i zaniechano badań w tym kierunku.

Historia badań naukowych

W latach 2005–2010, przy wielomilionowym wsparciu finansowym amerykańskiej społeczności osób chorych na SMA, amerykańska firma biotechnologiczna California Stem Cell prowadziła prace nad lekiem na rdzeniowy zanik mięśni na bazie komórek macierzystych. W 2010 r. prace zostały przerwane, gdy mimo wieloletnich wysiłków żadna z testowanych metod nie przyniosła spodziewanych rezultatów w badaniach przedklinicznych i niemożliwe było przejście do etapu badań klinicznych.

Pod koniec pierwszej dekady XXI wieku chorzy na całym świecie zostali zaatakowani akcją marketingową kilku przedsiębiorców z Chin, którzy oferowali „zastrzyki z komórek macierzystych” jako lek na szereg schorzeń, w tym SMA. Do akcji wkrótce dołączyły przedsiębiorstwa z kilku innych państw rozwijających się. Charakterystyczne były ogromne ceny tych zabiegów i, oczywiście, konieczność wyjazdu do tego kraju.

W 2012. r. lekarze M. Carozzi, A. Amaddeo, A. Biondi, C. Zanus, F. Monti i V. Alessandro opisali przypadek nakazanego przez włoski sąd, w ramach tzw. skandalu Stamina, podania mezenchymalnych komórek macierzystych pięciorgu niemowląt z SMA. Żadne z niemowląt nie doświadczyło poprawy, a dwoje zmarło[link]. Lekarze, na łamach czasopism naukowych, wezwali do lepszego nadzoru nad podawaniem komórek macierzystych, a ich apel poparli tacy wybitni specjaliści w dziedzinie SMA, jak E. Mercuri i E. Bertini[link], R. Finkel[link] oraz R. Cohn[link].

W 2015 r. dr M. Villanova i dr J. Bach opublikowali obserwacje z podania trojgu włoskich dzieci z SMA1 komórek macierzystych pozyskanych od rodziców. Lekarze zanotowali niewielką tymczasową poprawę siły mięśni, ktora jednak cofała się po kilku tygodniach. Lekarze doszli do wniosku, że eksperyment nie pozwalał na stwierdzenie związku przyczynowo-skutkowego między podaniem komórek a poprawą[link].

Obecnie żaden z szanujących się ośrodków badawczych na świecie nie prowadzi badań w kierunku podawania komórek macierzystych chorym na SMA. Zastosowanie komórek macierzystych ogranicza się do generowania ludzkich motoneuronów z wadą genu SMN1 w celu testowania na nich działania badanych substancji.

Rzetelne i aktualne informacje w języku polskim o perspektywach stosowania komórek macierzystych w medycynie znajdują się na stronie Europejskiego Centrum Komórek Macierzystych.

Ostrzeżenie

Fundacja SMA stanowczo przestrzega przed nieuczciwymi przedsiębiorcami, często działającymi jako prywatne kliniki, oferującymi zastrzyki z komórek macierzystych jako uniwersalny „lek” dla osób chorych na różne ciężkie choroby, w tym rdzeniowy zanik mięśni.

Fundacja przypomina jednocześnie, że komórki macierzyste nie są dopuszczone do stosowania w Europie ani USA w celach leczniczych (z wyjątkiem przeszczepów szpiku kostnego w leczeniu białaczki oraz warunkowego dopuszczenia jednego preparatu stosowanego w leczeniu uszkodzeń rogówki). Jakiekolwiek podawanie chorym na SMA preparatów opartych na komórkach macierzystych jest eksperymentem nie mającym uzasadnienia naukowego i niosącym duże ryzyko.

Przypominamy też, że zgodnie z ustawą Prawo Farmaceutyczne, wszelkie prowadzone w Polsce eksperymenty z użyciem nierejestrowanych farmaceutyków muszą być zgłoszone do Centralnego Rejestru Badań Klinicznych prowadzonego przez Urząd Rejestracji Produktów Leczniczych, mieć zgodę Komisji Bioetcznej, być uzasadnione naukowo oraz nie wymagać odpłatności od uczestników. Wszelkie inne oferowanie terapii eskperymentalnych jest łamaniem prawa.

Z tych samych powodów bezcelowe jest gromadzenie krwi pępowinowej od dzieci z SMA albo ich rodzeństwa.