CK-2127107

CK-2127107, znany też jako CK-107, należy do klasy tzw. szybkich aktywatorów troponiny, tj. białka regulującego skurcze mięśni poprzecznie prążkowanych i mięśnia sercowego. Zadaniem leku jest zwiększenie odpowiedzi skurczowej mięśni w sytuacji obniżenia sygnału nerwowego. Lek ma więc poprawić funkcję mięśni, a nie wpływać na wadę genetyczną powodującą SMA.

Prace nad lekiem opartym na tej zasadzie rozpoczęły się w 2014 r. jako grant amerykańskiej organizacji CureSMA. Grantobiorca, firma Cytokinetics, miała zbadać skuteczność jednego ze swoich leków, o nazwie tirasemtiv, w rdzeniowym zaniku mięśni. W wyniku dalszych prac powstała nowa cząsteczka CK-2127107, która w 2016 r. trafiła do badań z udziałem chorych.

Obecnie prace nad CK-2127107 są prowadzone przez Cytokinetics w partnerstwie z japońskim przedsiębiorstwem farmaceutycznym Astellas.

Trwające badanie kliniczne