Badania kliniczne

Obecnie toczy się tylko jedno badanie kliniczne branaplamu: An Open Label Study of LMI070 in Type 1 Spinal Muscular Atrophy (SMA) – część II. Jest to badanie preparatu LMI070 podawanego niemowlętom z pierwszą postacią rdzeniowego zaniku mięśni. Badanie jest otwarte (nierandomizowane), tj. wszyscy uczestnicy otrzymują substancję czynną (żadne dziecko nie otrzymuje placebo).

Część I badania trwała od 2014 do 2017 roku. Celem jej było określenie maksymalnej tolerowanej dawki, a także bezpieczeństwa, farmakokinetyki i farmakodynamiki branaplamu. Trzynaścioro niemowląt biorących w niej udział przez 13 tygodni otrzymywało preparat w dawkach różnej wielkości, a następnie przez kolejne lata pozostawało na najwyższej bezpiecznej dawce.

W 2017 roku zdecydowano się wznowić badanie. W nowo zaprojektowanej części II niemowlęta otrzymują jedną z dwóch dawek branaplamu: niższą oraz dawkę 4-krotnie wyższą. Ma to pozwolić na określinie, czy podwyższenie dawki wiąże się z wyższą skutecznością.

W badaniu biorą udział niemowlęta, które w dniu włączenia spełniały następujące kryteria:

  • potwierdzone badaniem genetycznym rozpoznanie rdzeniowego zaniku mięśni z obecnością dwóch kopii genu SMN2
  • wiek 1–6 miesięcy w momencie włączenia do badania
  • waga do wieku powyżej 2. centyla
  • wydolność oddechowa: saturacja min. 92% w stanie czuwania i min. 91% we śnie
  • umiejętność podniesienia obu rąk (od ramion)
  • inne według decyzji kierownika badania

Badanie prowadzone jest w następujących państwach: Belgia, Bułgaria, Czechy, Dania, Polska, Rosja, Szwecja, Węgry i Włochy.

W Polsce badanie prowadzone jest w dwóch ośrodkach, w każdym jest czworo niemowląt:

  1. Oddział Neurologii i Epileptologii Instytutu „Pomnik – Centrum Zdrowia Dziecka” w Warszawie
  2. Oddział Neurologii Dziecięcej Dolnośląskiego Szpitala Specjalistycznego im. T. Marciniaka we Wrocławiu

Nabór do badania został zakończony na początku 2019 roku. Łącznie na świecie do badania jest włączonych 39 dzieci, z tego w Polsce 8.