Branaplam

Branaplam (LMI070, NVS-SM1) jest eksperymentalnym preparatem opracowanym przez firmę Novartis, który modyfikuje splicing pre-mRNA genu SMN2, powodując kodowanie normalnych ilości proteiny SMN przez ten gen. Jest to jedyny program badawczy, który nie był zainicjowany i finansowany przez organizacje chorych z SMA.

W 2015 r. Novartis rozpoczął program badań klinicznych LMI070. W ośrodkach klinicznych w Belgii, Danii, Niemczech i Włoszech rozpoczęto podawanie preparatu trzynaściorgu niemowląt z najcięższą postacią SMA. Wstępne obserwacje już po kilku miesiącach wskazały na zadziwiająco dużą i szybką poprawę funkcji mięśniowej u większości dzieci uczestniczących w badaniu.

W maju 2016 r., w związku zaobserwowaniem poważnych działań niepożądanych u zwierząt karmionych wysokimi dawkami LMI070, dzieciom uczestniczącym w badaniu wielokrotnie zmniejszono dawkę oraz wstrzymano dalszy nabór do badania. W wyniku osłabienia wywołanego niedoborem leku dwoje dzieci zmarło. W lipcu 2016 r. poprzednia dawka została przywrócona i pozostałe dzieci zaczęły odzyskiwać siły. W planach jest przywrócenie naboru.

Trwające badanie kliniczne

Theme Shared By: FreeNulled.Top extra wordpress theme