Jak bezpieczny jest lek Zolgensma?

Bezpieczeństwo leku Zolgensma nie zostało jeszcze dobrze poznane ze względu na niewielką liczbę osób, które zostały poddane leczeniu – poniżej 200 według stanu na grudzień 2019 – co wciąż nie pozwala na ustalenie częstości występowania działań niepożądanych.

U dotychczas leczonych dzieci lek Zolgensma był dobrze tolerowany, z wyjątkiem wpływu na wątrobę.

Ulotka z charakterystyką produktu zawiera drukowane dużą czcionką ostrzeżenie (tzw. black box warning) o ryzyku ciężkiego uszkodzenia wątroby. Ryzyko wynika z bardzo dużej zawartości białka wirusa w preparacie – w rzeczywistości żaden inny lek nie zawiera tak dużej liczby cząstek wirusa. Z tego powodu dzień przed podaniem AVXS-101 obowiązkowo u chorego wdraża się kortykosteroidy (prednizon) i kontyuuje do czasu ustabilizowania funkcji wątroby, co zwykle trwa kilka miesięcy.

W trakcie prowadzenia badań klinicznych dwoje niemowląt zmarło. W jednym przypadku śmierć nie była związana z preparatem. W drugim przypadku podejrzewano związek z podaniem AVXS-101, jednak wyniki sekcji zwłok ostatecznie nie wskazały jednoznacznie na terapię genową jako przyczynę zgonu.

Producent leku jest w USA zobowiązany do monitorowania działań niepożądanych u każdego chorego przez 15 lat od zastosowania terapii genowej. Odbywa się to poprzez obowiązkowe doroczne wizyty kontrolne w szpitalu.

Zgłaszanie działań niepożądanych

Lek Zolgensma nie jest dostępny w Polsce. Rodzice dzieci, które otrzymały eksperymentalny lek w ramach badań klinicznych, powinni zgłaszać wszelkie działania i zdarzenia niepożądane do kierownika badania. Rodzice dzieci, które otrzymałyby lek w ramach programu dostępu humanitarnego, mogą zgłaszać działania niepożądane albo do lekarza prowadzącego, albo do producenta za pomocą poczty email na adres [email protected] (w miarę możności w języku angielskim).