AVXS-101 dooponowy

Zgodnie z obecną wiedzą chorzy o wadze przekraczającej 13,5 kilogramów nie mogą przyjmować AVXS-101 w postaci dożylnej ze względu na zbyt wysokie ryzyko toksyczności. U chorych tych próbuje się wprowadzić terapię genową poprzez podanie dooponowe (tzn. wkłucie do kanału kręgowego).

Formuła dooponowa AVXS-101 jest dopiero rozwijana. Pierwsze jej badanie kliniczne zostało uruchomione latem 2018 roku. Jednak na wiosnę 2019 roku zaobserwowano toksyczność u zwierząt laboratoryjnych i w listopadzie 2019 roku badanie zostało wstrzymane.

Badania kliniczne

Badanie trwające

  • Badanie STRONG: Badanie prowadzone na terenie Stanów Zjednoczonych z udziałem dzieci z SMA typu 2 w wieku 24–60 miesięcy. Wszystkie dzieci otrzymują jednorazową dawkę AVXS-101 poprzez wkłucie dokanałowe (tj. do jamy kręgosłupa); troje pierwszych dzieci otrzyma niższą dawkę, pozostałe dawkę docelową, ok. dwukrotnie wyższą. Nabór został zakończony, dalsze badanie jest wstrzymane.

Badanie planowane

  • Badanie REACH („dla wszystkich dzieci”): Międzynarodowe badanie kliniczne, którego celem ma być sprawdzenie skuteczności pojedycznej dawki AVXS-101 podanej ok. 50 dzieci ze SMA w wieku od 6 miesięcy do 18 lat, nie kwalifikujących się do innych badań AVXS-101. Uruchomienie badania planowane jest po uzyskaniu i przeanaizowaniu danych dotyczących bezpieczeństwa z badania STRONG oraz badań na zwierzętach. Więcej szczegółów firma przekaże bliżej czasu uruchamiania badania.