Leczenie SMA

Obecnie na rynek dopuszczone są dwa nowoczesne leki przyczynowe. Ich działanie polega na zwiększeniu dostępności białka SMN w organiźmie chorego:

  • nusinersen (Spinraza®) – lek podawany przez wkłucie do kanału kręgowego, dopuszczony do leczenia wszystkich chorych z rdzeniowym zanikiem mięśni od grudnia 2016 r. w Stanach Zjednoczonych, a od maja 2017 r. w Unii Europejskiej (a także w szeregu innych państw świata)
  • lek terapii genowej onasemnogene abeparvovec (AVXS-101, Zolgensma®), podawany dożylnie, od maja 2019 r. dopuszczony w Stanach Zjednoczonych do leczenia dzieci do 2. roku życia i pozostający w trakcie procedury dopuszczeniowej w Unii Europejskiej (spodziewane dopuszczenie: marzec 2020)

Na etapie zaawansowanych badań klinicznych znajdują się dwa kolejne obiecujące preparaty do leczenia przyczynowego:

  • risdiplam – przyjmowany doustnie preparat obecnie znajdujący się w procedurze dopuszczeniowej w Stanach Zjednoczonych, a wkrótce w Unii Europejskiej
  • branaplam – cząsteczka podobna do risdiplamu, obecnie wciąż w badaniach klinicznych

Ponadto w badaniach klinicznych znajdują się dwie cząsteczki do leczenia objawowego – mające na celu wzmocnienie mięśni u chorych na SMA:

  • reldesemtiv – ma zwiększać reaktywność mięśni szkieletowych, sprawiając, że skurcze włókien mięśniowych są silniejsze mimo słabszego pobudzenia z neuronów
  • SRK-015 – ma zwiększać siłę mięśni szkieletowych

Poza wskazaniami rejestracyjnymi w SMA stosuje się pomocniczo salbutamol.

W sekcji Aktualności regularnie zamieszczamy najnowsze doniesienia ze świata dotyczące tych programów badawczych.

Back To Top