DANE KONTAKTOWE Fundacji SMA:

Formularz kontaktowy

Prosimy wpisać dane kontaktowe i krótką wiadomość. Postaramy się odpowiedzieć jak najszybciej.

Leczenie SMA

Obecnie na rynek dopuszczone są dwa nowoczesne leki przyczynowe. Ich działanie polega na zwiększeniu dostępności białka SMN w organiźmie chorego:

  • nusinersen (Spinraza®) – lek podawany przez wkłucie do kanału kręgowego, dopuszczony do leczenia wszystkich chorych z rdzeniowym zanikiem mięśni od grudnia 2016 r. w Stanach Zjednoczonych, a od maja 2017 r. w Unii Europejskiej (a także w szeregu innych państw świata)
  • lek terapii genowej onasemnogen abeparwowek (Zolgensma®), podawany dożylnie, dopuszczony do stosowania w Stanach Zjednoczonych, Japonii i na Bliskim Wschodzie do leczenia dzieci do 2. roku życia, a od maja 2020 roku dopuszczony w Unii Europejskiej do leczenia chorych mających SMA typu 1 lub mających SMA typu 2 lub 3 w połączeniu z 2–3 kopiami genu SMN2.
  • risdiplam (Evrysdi™) – lek przyjmowany doustnie, dopuszczony w USA do leczenia chorych z rdzeniowym zanikiem mięśni i w trakcie procedury dopuszczeniowej w innych krajach

Na etapie zaawansowanych badań klinicznych znajdują się kolejne obiecujące preparaty:

  • branaplam – cząsteczka o działaniu podobnym do risdiplamu, jednak przyjmowana rzadziej (raz na tydzień)
  • reldesemtiv – ma zwiększać reaktywność mięśni szkieletowych, sprawiając, że skurcze włókien mięśniowych są silniejsze mimo słabszego pobudzenia z neuronów
  • SRK-015 – ma zwiększać siłę mięśni szkieletowych

Poza wskazaniami rejestracyjnymi w SMA stosuje się pomocniczo salbutamol.

W sekcji Aktualności regularnie zamieszczamy najnowsze doniesienia ze świata dotyczące tych programów badawczych.

Back To Top