Wchodzi w życie nowy program lekowy w SMA

Dzisiaj wchodzi w życie nowy, jednolity program lekowy w rdzeniowym zaniku mięśni. Zakres diagnostyki i leczenia tej ciężkiej choroby, jaki jeszcze niedawno wydawał się niemożliwy, staje się w naszym kraju rzeczywistością.

Przypomnijmy, że jeszcze w 2018 roku blisko 1000 dzieci i dorosłych z SMA żyjących w Polsce nie miało dostępu do żadnej refundowanej terapii. Zmiana nastąpiła, gdy 1 stycznia 2019 roku decyzją Ministerstwa Zdrowia na listę refundacyjną trafił nusinersen (lek Spinraza) i leczeniem mogła zostać objęta cała populacja chorych. Tak szeroka dostępność terapii była wówczas rzadka na świecie, a jeszcze rzadsza w Polsce w odniesieniu do jakiejkolwiek choroby rzadkiej. Wkrótce w ciągu kilku miesięcy leczenie SMA zostało wprowadzone blisko 30 szpitalach. W ciągu kolejnych kilkunastu miesięcy leczeniem zostało objętych ponad 80% chorych. Po drodze pojawiały się wyzwania, jednak dzięki dobrej woli wszystkich stron zwykle udawało się je rozwiązywać.

W 2021 roku, po wielu miesiącach dyskusji i przygotowań, Ministerstwo Zdrowia zatwierdziło rozszerzenie programu badań przesiewowych noworodków o badanie w kierunku SMA. Znów Polska była jednym z pierwszych krajów na świecie, który wdrożył powszechną diagnostykę tej ciężkiej choroby. Od 28 marca 2022 roku wszystkie dzieci rodzące się w Polsce są badane w kierunku SMA, a w razie pozytywnego wyniku mają wdrażane nowoczesne leczenie nusinersenem w pierwszych tygodniach życia. Zapewnia to najwyższą osiągalną skuteczność terapii i zwykle umożliwia całkowicie normalny rozwój motoryczny dziecka.

Dzisiaj do tego pasma sukcesów dołącza możliwość leczenia dwoma kolejnymi lekami. Wszyscy chorzy, którzy nie mogą przyjmować nusinersenu, będą mogli otrzymać refundowane leczenie doustne (lek Evrysdi). Ministerstwo Zdrowia zdecydowało się również finansować jednorazową terapię genową (lek Zolgensma) w leczeniu dzieci do 6 miesiąca życia urodzonych w Polsce.

Pojawiły się też wyzwania. Zdajemy sobie sprawę, że część rodziców pod wpływem rozmaitych sugestii chciałaby na własną rękę zmienić terapię u swoich dzieci. Jest naturalne, że rodzic chorego dziecka nieraz chciałby zastosować wszystkie istniejące leki, zwłaszcza drogie, i jako rodzice dzieci z SMA doskonale to rozumiemy.

W Fundacji SMA od zawsze prowadziliśmy starania o dostęp do wysokiej klasy opieki medycznej opartej na podstawach naukowych, czego świadectwem jest blog na tej stronie. W ciągu ostatnich lat odbyliśmy niezliczoną ilość spotkań z różnymi ekspertami i podmiotami, rozmawiając na temat potrzeb, warunków i możliwości wprowadzenia w Polsce nowych terapii. Między innymi dzięki tym rozmowom możemy ogłosić dzisiejszy sukces. Jednakże mamy też rosnącą świadomość czynników, które sprawiają, że niestety nie każda koncepcja wprowadzenia terapii okazuje się zasadna lub wykonalna.

Obecny program lekowy w SMA jest najlepszym możliwym w świetle aktualnych uwarunkowań. Jednocześnie jest najbardziej kompleksowym programem leczenia choroby rzadkiej w Polsce.

Naturalnie, medycyna nie stoi w miejscu i w Fundacji SMA wciąż poszukujemy możliwości dostępu do nowych terapii na SMA dla pacjentów, którzy mają wskazania medyczne do ich zastosowania albo gdy dane naukowe wskazują na potencjalną znaczną korzyść zdrowotną.

Tymczasem podkreślamy, że żadne dziecko z SMA w Polsce nie jest wykluczone z nowoczesnego, skutecznego leczenia, a Polska znajduje się wśród państw z najbardziej kompleksowym dostępem do diagnostyki i terapii rdzeniowego zaniku mięśni na świecie. Za co dziękujemy instytucjom odpowiedzialnym za system opieki zdrowotnej – Ministerstwu Zdrowia, Narodowemu Funduszowi Zdrowia oraz Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji – a także ekspertom medycznym, ekspertom systemowym, Zespołowi Koordynacyjnemu do Spraw Leczenia SMA, władzom Polskiego Towarzystwa Neurologów Dziecięcych oraz Polskiego Towarzystwa Neurologicznego, zespołowi Zakładu Badań Przesiewowych Instytutu Matki i Dziecka, organizacjom wspierającym chorych na SMA oraz całej polskiej społeczności SMA. Wszyscy jesteście ojcami i matkami tego wielkiego sukcesu.