Evrysdi (risdiplam) zatwierdzony przez FDA do stosowania u dzieci poniżej 2 miesiąca życia

31 maja amerykańska Agencja Leków (FDA), na podstawie dotychczasowych wyników badania klinicznego RAINBOWFISH, zatwierdziła stosowanie leku doustnego na SMA – Evrysdi (risdiplam) – u dzieci z potwierdzonym rdzeniowym zanikiem mięśni, w wieku poniżej 2 miesięcy.

W badaniu RAINBOWFIH biorą udział niemowlęta z dwoma lub trzema kopiami genu SMN2, u których przed rozpoczęciem leczenia, nie wystąpiły jeszcze objawy choroby. Uzyskane wyniki wskazują, że leczenie doustne podane przez pojawieniem się objawów powoduje, że dzieci osiągają kolejne kamienie milowe w rozwoju ruchowym – 100% dzieci jest w stanie samodzielnie siedzieć, 67% – stać, a 50% – chodzić. Nie zaobserwowano żadnych poważnych działań niepożądanych związanych z leczeniem. Decyzja FDA oznacza, że aktualnie Evrysdi może być stosowany w USA u wszystkich chorych na SMA, dzieci i dorosłych, niezależnie od wieku.

Evrysdi jest zarejestrowany w 81 krajach świata, a w kolejnych 27 trwają procedury rejestracyjne. Lek ten otrzymuje już ponad 5000 pacjentów – w ramach badań klinicznych, programów wczesnego dostępu do leku lub jako terapię refundowaną przez poszczególne kraje.