W Polsce ruszyło badanie kliniczne Manatee

Z radością informujemy, że w Polsce ruszyło badanie kliniczne Manatee (“Manat”) – badające nową cząsteczkę eksperymentalną do wzmacniania siły mięśniowej w SMA.

Ósmego kwietnia badanie „Manat” zostało uruchomione w Klinice Neurologii Rozwojowej Uniwersyteckiego Centrum Klinicznego w Gdańsku. Obecnie dołączyły dwa kolejne ośrodki: szpital kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu oraz w szpital Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego w Warszawie.

Przypomnijmy, że „Manat” jest badaniem fazy 2/3, w badacze starają się poznać skuteczność i bezpieczeństwo nowej cząsteczki RO7204239 w połączeniu z risdiplamem. RO7204239 ma na celu zwiększenie liczby włókien mięśniowych u osób z SMA i przez to, jak się oczekuje, wzrost siły mięśniowej. Do udziału w badaniu zostaną zaproszone dzieci z SMA w wieku 2–10 lat zdolne do samodzielnego chodzenia, zarówno dopiero rozpoczynające leczenie, jak i wcześniej leczone risdiplamem, nusinersenem lub lekiem do terapii genowej. Dzieci będą otrzymywały albo risdiplam, albo risdiplam w połączeniu z RO7204239; przydział do grup będzie losowy. Badanie potrwa do 2026 r.

Firma Roche zapowiedziała, że zamierza również przetestować RO7204239 w starszych grupach wiekowych. Czekamy na szczegóły.

Osoby zainteresowane udziałem w badaniu “Manat”powinny kontaktować się bezpośrednio z wymienionymi klinikami.