Badanie kliniczne MANATEE (Manat) w Polsce!
Z radością informujemy, że wkrótce rusza w Polsce badanie kliniczne nowego, eksperymentalnego leku na SMA – cząsteczki RO7204239. Badanie o nazwie MANATEE („Manat”) będzie w Polsce prowadzone w trzech ośrodkach klinicznych.
„Manat” jest badaniem fazy 2/3, w którym określana będzie skuteczność i bezpieczeństwo RO7204239 (GYM329) w połączeniu z risdiplamem. Do udziału w tym kluczowym badaniu zostaną zaproszone dzieci z SMA w wieku 2–10 lat zdolne do samodzielnego chodzenia, zarówno dopiero rozpoczynające leczenie, jak i wcześniej leczone risdiplamem, nusinersenem lub lekiem do terapii genowej (onasemnogen abeparwowek). Dzieci będą otrzymywały albo risdiplam, albo risdiplam w połączeniu z RO7204239; przydział do grup będzie losowy.
Badanie – sponsorowane przez koncern Roche – potrwa do 2026 roku. Do prowadzenia go wybranych zostało 7 państw – oprócz Polski są to: Belgia, Holandia, Niemcy, Stany Zjednoczone, Wielka Brytania i Włochy. W Polsce badanie Manat poprowadzą trzy ośrodki kliniczne:
- Klinika neurologii rozwojowej, szpital Gdańskiego Uniwersytetu Medycznego
- Oddział Kliniczny Neurologii Dzieci i Młodzieży, szpital kliniczny Uniwersytetu Medycznego w Poznaniu
- Klinika Neurologii I Wydziału Lekarskiego Warszawskiego Uniwersytetu Medycznego w Warszawie
Nabór do badania wkrótce się rozpocznie, osoby zainteresowane udziałem swoich dzieci mogą już kontaktować się z powyższymi ośrodkami. Przed kontaktem należy koniecznie sprawdzić, czy dziecko spełnia szczegółowe kryteria naboru – długa lista w języku angielskim znajduje się na stronie ClinicalTrials.gov, wkrótce zamieścimy ją też w języku polskim w zakładce RO7204239.
Cieszymy się z rozwoju kolejnych terapii na SMA oraz z tego, że możemy mieć w tym swój udział.