Najnowsze wyniki badań klinicznych – czego dowiemy się na konferencji MDA?

Dziś rozpoczyna się czterodniowa konferencja Amerykańskiego Stowarzyszenia Dystrofii Mięśniowych,  MDA Clinical & Scientific Conference, w tym roku oczywiście online. Pozwoliło to na zgromadzenie w jednym miejscu topowych badaczy absolutnie z całego świata. Na konferencji bardzo dużo miejsca będzie poświęcone SMA, zobaczcie, czego się dowiemy.

Nusinersen (Spinraza)

• Prof. Laurent Servais będzie mówić o czynnikach, które pomogą przewidzieć skuteczność leczenia nusinersenen, na podstawie danych z badania ENDEAR i SHINE.

Nusinersen i terapia genowa

• Będzie mowa o najnowszym badaniu klinicznym firmy Biogen, w którym zbadana zostanie skuteczność nusinersenu u dzieci, które otrzymały terapię genową (tzw. terapia kombinowana).

Onasemnogen abeparwowek (Zolgensma, terapia genowa)

• SPR1NT – TO badanie, na wyniki którego wielu z nas czeka: skuteczność terapii genowej u dzieci PRZEDOBJAWOWYCH z 3 kopiami SMN2.
• Dowiemy się więcej na temat wczesnej odpowiedzi organizmu i toksyczności po podaniu Zolgensmy.
• Zaprezentowane zostaną dane skuteczności po dłuższym czasie obserwacji (follow up) dzieci po terapii genowej.

Risdiplam (Evrysdi)

• Zostaną zaprezentowane wyniki badania SUNFISH, część 2.

Apitegromab (dawnej SRK-015)

• kolejna potencjalna terapia na SMA, oparta na przeciwciałach – poznamy cząstkowe wyniki z 2 fazy badań klinicznych.

Pondto eksperci będą dyskutowac nad tym co i nas rozpala od dawna – jak podjąć decyzję o wyborze terapii w SMA?

Przy okazji konferencji odbywają się również wydarzenia towarzyszącę, tzw. fora firm farmaceutycznych. Biogen, Novartis Gene Therapies i Genentech (nazwa Roche w USA) poprowadzą fora poświecone SMA, m.in. życiu z chorobą, zmianom jakie się dokonały na przestrzeni ostatnich lat czy projektowaniu terapii genowych na przykładzie Zolgensmy.

Ania Kordala i Kasia Chwalenia biorą udział w konferencji i zrelacjonują nam najważniejsze dla społeczności doniesienia. Szczegółowa agenda wydarzenia jest dostępna tutaj.