skip to Main Content
DANE KONTAKTOWE Fundacji SMA:

Formularz kontaktowy

Prosimy wpisać dane kontaktowe i krótką wiadomość. Postaramy się odpowiedzieć jak najszybciej.

Program wczesnego dostępu do leku risdiplam

Drodzy, biorąc pod uwagę, reakcje i emocje związane z programem wczesnego dostępu do leku risdiplam, chcielibyśmy się z Wami podzielić kilkoma istotnymi informacjami.

Wielokrotnie, będąc w kontakcie z firmą Roche podejmowaliśmy działania, których celem było zwrócenie uwagi na niezaspokojone potrzeby chorujących na SMA w Polsce i szansę, jaką może być dla nich terapia risdiplamem. Dzięki działaniom podjętym przez pracowników polskiego oddziału firmy, Ministerstwa Zdrowia, środowisko medyczne, a także naszą Fundację, mimo trudności związanych z brakiem odpowiednich regulacji dot. umów, odpowiedzialności, ubezpieczenia, czy zbierania danych, udało się uruchomić program wczesnego dostępu do niezarejestrowanego jeszcze w UE risdiplamu.

Liczba chorych objętych programem została uzgodniona w oparciu o informacje dotyczące populacji polskich pacjentów oraz możliwości firmy. Pragniemy podkreślić, że jest to największy program przedrejestracyjny dla pacjentów z SMA w Polsce. Ministerstwo Zdrowia wydało zgodę o możliwości sprowadzenia w ramach programu leku dla 50 pacjentów. Firma Roche podjęła zobowiązanie, że do momentu uzyskania refundacji risidiplamu w Polsce, będzie ponosiła koszty udostępnienia produktu dla tak dużej liczby pacjentów.

Od momentu uruchomienia programu regularnie zamieszczaliśmy informacje na jego temat na naszej stronie internetowej. Pierwszy komunikat w tej sprawie pojawił się 14 stycznia br., kolejne dot. zgody Ministerstwa Zdrowia, rozszerzenia programu, a także sposobu w jaki można zostać zakwalifikowanym były publikowane w kwietniu i we wrześniu. Przekazaliśmy Wam również informacje o zakończeniu kwalifikacji do programu.

Rozumiemy, że dorośli chorzy na SMA to grupa chorych, która ma największe problemy z możliwością leczenia, a terapia risdiplamem to jedyna opcja. Dlatego cieszymy się, że w programie polskiego wczesnego dostępu ponad jedna trzecia zakwalifikowanych pacjentów to osoby dorosłe.

Przypominamy, że kwalifikacja do programu odbywała się w sposób odpowiednio sformalizowany – osobą zgłaszającą pacjenta do Roche Polska był lekarz prowadzący, następnie oceniana była zgodność z kryteriami programu Compassionate Use, a finalnie podpisywana umowa pomiędzy Roche, a szpitalem i lekarzem. Pacjenci zostali zgłoszeni z kilku ośrodków w Polsce. Fundacja nie decydowała o tym, którzy pacjenci zostaną włączeni do programu i nie miała wpływu na liczbę pacjentów.

Należy zaznaczyć, że Polska znalazła się wśród czterdziestu trzech krajów na świecie, w których program został uruchomiony. Globalnie włączono do programu leczenia risdiplamem ponad 800 chorych na SMA.

Cieszymy się, że 50 osób z Polski otrzyma dostęp do leczenia, które do tej pory było dla nich niedostępne ze względów medycznych. Jednocześnie otrzymaliśmy zapewnienie od firmy Roche, że dołoży wszelkich starań, aby wypracować rozwiązania umożliwiające jak najszybsze udostępnienie leku risidiplam polskim pacjentom, którzy się do niego nie zakwalifikowali. 

Jak zawsze będziemy Was informować o nowych doniesieniach w tej sprawie.

Back To Top