skip to Main Content
DANE KONTAKTOWE Fundacji SMA:

Formularz kontaktowy

Prosimy wpisać dane kontaktowe i krótką wiadomość. Postaramy się odpowiedzieć jak najszybciej.

Pozytywne wyniki badania klinicznego nowego leku na mięśnie

Jak wiemy, zwiększanie poziomu białka SMN, uzyskiwane za pomocą dotychczasowych leków, ma ograniczony efekt. Wprawdzie leki te zatrzymują chorobę i rozpoczynają proces poprawy, jednak proces ten nie u wszystkich przebiega szybko i dynamicznie. W tym od kilku lat prowadzi się prace nad lekami, które zwiększyłyby siłę mięśni w SMA. Jednym z takich obiecujących preparatów eksperymentalnych jest SRK-015, nad którym prace prowadzi amerykańska firma Scholar Rock. I oto dzisiaj ogłoszono, że wstępne dane z badania klinicznego SRK-015 u chorych z SMA wskazują, że preparat działa.

W badaniu o nazwie „TOPAZ” pięćdziesięciu ośmiu chorych z SMA typu 2 i 3 przez pół roku przyjmowało preparat eksperymentalny SRK-015. Część chorych chodzących przyjmowała go w monoterapii, tj. jako jedyny lek; pozostali – w połączeniu z nusinersenem. Stosowano dwie różne dawki, a do pomiarów – skalę Revised Hammersmith Functional Motor Scale. Ogólnie wyniki przedstawiają się następująco.

Grupa 1: Z nusinersenem czy bez?

23 uczestników z SMA chodzących samodzielnie w wieku 7–21 lat.

  • SRK-015 w monoterapii – średnia poprawa: 0,7 pkt; poprawa o ≥1 pkt: 64% uczestników; poprawa o ≥3 pkt: 36% uczestników; poprawa o ≥5 pkt: 9% uczestników
  • SRK-015 z nusinersenem – średnia poprawa: 0,3 pkt; poprawa o ≥1 pkt: 42% uczestników; poprawa o ≥3 pkt: 17% uczestników; poprawa o ≥5 pkt: 8% uczestników

Monoterapia wiązała się z większą poprawą.

Grupa 2: Czy zadziała u niechodzących nastolatków?

14 uczestników w wieku 8–19 lat przyjmujących nusinersen.

  • nusinersen + SRK-015: średnia poprawa: 1,4 pkt; poprawa o ≥1 pkt: 71% uczestników; poprawa o ≥3 pkt: 21% uczestników; poprawa o ≥3 pkt: 14% uczestników

Poprawa następowała przez cały czas badania.

Grupa 3: Czy na pewno pomaga SRK-015? Sprawdźmy w różnych dawkach

20 dzieci w wieku 2–6 lat, które były leczone nusinersenem od co najmniej roku.

  • nusinersen + SRK-015 w dawce 2 mg: średnia poprawa o 2,4 pkt; poprawa o ≥1 pkt: 67% uczestników; poprawa o ≥3 pkt: 44% uczestników; poprawa o ≥5 pkt: 33% uczestników
  • nusinersen + SRK-015 w dawce 20 mg: średnia poprawa o 5,6 pkt; poprawa o ≥1 pkt: 100% uczestników; poprawa o ≥3 pkt: 67% uczestników; poprawa o ≥5 pkt: 56% uczestników

Wyższa dawka SRK-015 wiązała się z większą poprawą.

Bezpieczeństwo

Zaobserwowane zdarzenia niepożądane były spójne z normalnym przebiegiem SMA. Nie zaobserwowano zdarzenia, które jednoznacznie wiązałoby się z SRK-015.

Podsumowanie

Obecnie uczestnicy badania, którzy zakończyli 12 miesięcy przyjmowania SRK-015, są zapraszani do udziału w badaniu przedłużonym. Wg stanu na październik 2020, wszystkich 39 pacjentów, którzy ukończyli 12 miesięcy udziału w badaniu klinicznym, zdecydowało się kontynuować przyjmowanie SRK-015 w ramach badania przedłużonego. Badanie ma zakończyć się w styczniu 2021.

Dotychczasowe wyniki wskazują, że chorzy poprawiają się pod wpływem SRK-015, i to bez względu na to, czy przyjmują ten preparat w monoterapii, czy w połączeniu z nusinersenem. Zaskakująco, odpowiedź na leczenie w monoterapii była lepsza.

Z niecierpliwością czekamy na pełne wyniki badania tej nowej, obiecującej cząsteczki do leczenia SMA.

Źródło

Back To Top