skip to Main Content
DANE KONTAKTOWE Fundacji SMA:

Formularz kontaktowy

Prosimy wpisać dane kontaktowe i krótką wiadomość. Postaramy się odpowiedzieć jak najszybciej.

Biogen

Biogen przerywa prace nad nową terapią genową w SMA

Firma Biogen ogłosiła, że przerywa prace nad nowym lekiem terapii genowej w rdzeniowym zaniku mięśni. Prace były prowadzone od kilku lat. Według dostępnych informacji badania przedkliniczne były zakończone i preparat był gotowy do rozpoczęcia badań klinicznych.

Jednocześnie firma Biogen zaznaczyła, że pracuje nad technologią nowej generacji do genowego leczenia SMA.

W komunikacie przekazanym inwestorom firma uzasadniła decyzję toksycznym wpływem eksperymentalnej terapii genowej na nerwy rdzeniowe.

Zarówno wcześniejsze badania, jak i niedawno opublikowana meta-analiza (link) sugerują, że terapie genowe oparte na wirusach AAV podawane dokanałowo mogą być toksyczne dla nerwów grzbietowych.

Zaznaczamy, że obecnie dopuszczony lek terapii genowej Zolgensma, firmy Novartis Gene Therapies (NGTx), jest stosowany dożylnie i nie wykazuje żadnego działania toksycznego na nerwy. Toksyczność dla nerwów rdzeniowych wykazała natomiast eksperymentalna forma leku Zolgensma podawana dokanałowo, rozwijana przez NGTx, co poskutkowało wstrzymaniem badań klinicznych – aczkolwiek firma niedawno informowała, że ufa, iż przezwycięży ten problem.

Jakkolwiek martwi nas, że program badawczy nad nowymi lekami na SMA właśnie zmniejszył się o bardzo obiecującą terapię, bezpieczeństwo pacjenta zawsze powinno być najwyższym priorytetem.

Źródło: Informacja firmy Biogen dla inwestorów

Back To Top