skip to Main Content
DANE KONTAKTOWE Fundacji SMA:

Formularz kontaktowy

Prosimy wpisać dane kontaktowe i krótką wiadomość. Postaramy się odpowiedzieć jak najszybciej.

Badanie kliniczne amifampirydyny w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni

We Włoszech i Serbii uruchomione zostało badanie kliniczne z użyciem leku o nazwie amifampirydyna. Amerykańska firma Catalyst Pharmaceuticals chce sprawdzić, czy lek ten może być skuteczny w leczeniu trzeciej postaci SMA.

Dotychczas amifampirydyna była stosowana w leczeniu rzadkich chorób mięśni, głównie miastenii i zespołów miastenicznych – chorób objawiających się osłabieniem i męczliwością mięśni ocznych, opuszkowych i kończyn. W chorobach tych amifampirydyna działa na zakończenia nerwowe – blokując jony potasu, zwiększa wydzielanie acetylocholiny (neuroprzekaźnika odpowiadającego za pobudzanie mięśni) i tym samym poprawia stymulację mięśni.

W badaniu, które ma przetestować działanie tego leku u chorych w SMA, weźmie udział 12 osób dorosłych z postacią 3b rdzeniowego zaniku mięśni, mieszkających w tych dwu krajach i zdolnych postawić co najmniej 4 kroki samodzielnie. Badanie ma trwać 8 tygodni, część chorych będzie otrzymywała placebo. Punktem końcowym badania będzie poprawa na skali funkcjonalnej Hammersmith Functional Motor Scale (HFMS).

Komentarz Fundacji SMA

Jak ustaliliśmy z kolegami z SMA Europe, badanie leków blokujących kanał potasowy może mieć sens. Już kilka lat temu dr Stephanie Delstanche w Belgii rozpoczęła badanie pirydostygminy, innego leku działającego na receptory acetylocholiny, pod kątem skuteczności w SMA. Niestety, wyników do tej pory nie opublikowała. Toteż jesteśmy bardzo ciekawi, jak taka klasa leków może działać na chorych z rdzeniowym zanikiem mięśni.

Natomiast to badanie kliniczne zostało opracowane i uruchomione bez jakiejkolwiek współpracy ze środowiskami pacjentów. Nie jest jasne, jacy eksperci doradzali firmie, gdyż naszym zdaniem nierealistyczne jest oczekiwać, że chorzy na SMA 3 poprawią w ciągu 8 tygodni tak bardzo, że będzie można zaobserwować i wiarygodnie zmierzyć poprawę na tak „topornej” skali, jak HFMS, do tego przy tak niewielkiej liczbie uczestników.

Jako SMA Europe będziemy kontaktować się Catalyst Pharmaceuticals, aby wyjaśnić sprawę.

Back To Top