Rozpoczynamy Starania O Refundację Terapii Genowej W Polsce

Rozpoczynamy starania o refundację terapii genowej w Polsce

Dwa tygodnie temu w Europie został dopuszczony do stosowania drugi lek na rdzeniowy zanik mięśni – onasemnogen abeparwowek, czyli Zolgensma® (znany też powszechnie jako terapia genowa na SMA). Dla społeczności SMA, szczególnie dla nowych i przyszłych diagnoz, jest to wielka nadzieja i powód do radości, a przede wszystkim szansa na dostęp do leku, który potencjalnie może bardzo szybko zadziałać.

Jak pokazały badania kliniczne, lek w ciągu kilku dni od podania przywraca maksymalny poziom białka SMN, niezbędnego do funkcjonowania neuronów motorycznych. Dzięki takiemu mechanizmowi u większości leczonych dzieci (głównie tych przedobjawowych, u których choroba nie zrobiła jeszcze spustoszenia) obserwuje się szybką poprawę – tym szybszą, im wcześniej dziecko rozpocznie leczenie oraz im mniej objawów zdążyła wydobyć choroba. Lek podany przedobjawowo, głównie malutkim dzieciom, dał dotychczasowym pacjentom szansę na życie bez lub ze znikomymi tylko objawami SMA.

Drugą zaletą leku Zolgensma jest jednorazowość podania. Oznacza, że docelowo jedna dawka leku powinna przynieść trwały efekt terapeutyczny, chociaż tutaj najlepszym weryfikatorem założeń będzie czas (pierwszą dawkę w badaniach klinicznych podano pacjentowi w 2014 roku).

Na obecnym etapie pozostaje jeszcze wiele pytań, dotyczących działania leku, m. in. jego dawkowania, trwałości i długotrwałych skutków leczenia.

Zakres rejestracyjny w Europie okazał się znacznie szerszy niż zakładano i wychodzi poza dane z badań klinicznych oraz dotychczasowe leczenie prowadzone od zeszłego roku w USA. Jest to niewątpliwe wyzwanie zarówno w Polsce jak i w całej Europie (badania kliniczne oraz warunki dopuszczenia w USA dotyczyły dzieci do 2 roku życia, natomiast w Europie mamy limit wagowy 21 kg bez ograniczeń wiekowych). Wiążą się z tym pytania dotyczące bezpieczeństwa stosowania leku u potencjalnie nowej, nieprzebadanej grupy chorych.

Problematyczny jest także brak danych porównawczych między lekami Zolgensma i Spinraza, a także preparatem risdiplam, którego dopuszczenia również niebawem się spodziewamy. Nie ma więc gotowej recepty na dopasowanie najlepszej terapii dla konkretnego pacjenta. Po cichu liczymy, że w niedalekiej przyszłości będziemy mieć możliwość stosowania terapii łączonych.

Niesprzyjającym aspektem jest też absurdalnie wysoka cena katalogowa dla systemów opieki zdrowia. Mimowolnie nasuwa to pytania o moralność i etykę wielkiego biznesu i miejsce pacjentów w tym modelu.

Zespół Fundacji SMA jest przekonany, że dla wielu chorych dzieci w naszym kraju, zwłaszcza tych zdiagnozowanych przedobjawowo, Zolgensma będzie najlepszą metodą leczenia. Z nieskrywanym podziwem obserwujemy ogromne postępy dzieci leczonych lekiem Zolgensma za granicą. Najbliższe miesiące pokażą, w jakim stopniu ta metoda leczenia przyjmie się w Europie – jednak już dzisiaj mamy sygnały z wielu państw, że lek Zolgensma albo już wszedł, albo lada miesiąc wejdzie do standardowego leczenia. Wszyscy zdają sobie sprawę, że jest to jeden z największych przełomów w medycynie ostatnich lat. Robimy wszystko żeby dostęp do terapii genowej był i naszym udziałem.

Warto również zaznaczyć, że kilkoro polskich dzieci uczestniczyło w badaniach klinicznych leku Zolgensma, kilkoro kolejnych również otrzymało leczenie w ramach podania komercyjnego w USA, a ostatnio także w Polsce. Sytuacją idealną we wprowadzaniu terapii genowej byłoby jeszcze wprowadzenie rdzeniowego zaniku mięśni do panelu badań przesiewowych noworodków, co zmaksymalizowałoby możliwość podania leku chorym przed wystąpieniem objawów.

Aby leczenie terapią Zolgensma stało się w Polsce realne, musimy jeszcze zmierzyć się z całą machiną państwową, dla której leczenie chorób ultrarzadkich – mimo naszego wcześniejszego sukcesu – jednak nie znajduje się szczególnie wysoko na liście priorytetów. Planujemy współpracować z ekspertami, mającymi świadomość wagi leczenia SMA i przekonywać decydentów oraz inne środowiska eksperckie o skuteczności zarówno Zolgensma jak i dotychczasowej dostępnej terapii Spinrazą oraz szukać pól do wspólnych działań na rzecz środowiska chorych.

Musimy też niestety zmierzyć się z przekłamaniami i mitami, które wokół tego leku narosły w związku z medialnym szumem wokół samej terapii i które teraz utrudniają rzeczowy, merytoryczny dialog. Chcemy też znaleźć odpowiedź na pytanie, które czasem słyszymy: czy rzeczywiście trzeba szybko refundować, skoro ludzie sami sobie ten lek kupują, na dodatek nie pytając lekarzy o zdanie?

Od kilku miesięcy w Fundacji funkcjonuje dwuosobowy zespół, którego zadaniem jest przygotowanie i wsparcie procesu wprowadzenia leku Zolgensma w Polsce. Zespół śledzi badania naukowe, analizuje dane z badań klinicznych i praktyki klinicznej, kontaktuje się z władzami i środowiskiem medycznym oraz pozostaje w regularnym kontakcie z producentem, co oznacza liczne spotkania, opracowywanie materiałów i koordynację. W przygotowaniu są też kampanie informacyjne dotyczące terapii genowej w SMA. Słowem, praca wre. Mamy ogromną nadzieję, że dzięki temu oraz współpracy wszystkich środowisk uda się nam powtórzyć sukces i sprawić, aby lek Zolgensma został w Polsce nową, w pełni refundowaną opcją terapeutyczną w rdzeniowym zaniku mięśni. Chorzy jej potrzebują!

Dopuszczenie leku Zolgensma na terenie Unii Europejskiej to pierwszy krok do dostępności tej terapii na terenie naszego kraju. Rozmawiając o potencjalnych korzyściach z jej zastosowania, warto spojrzeć na całą procedurę wprowadzania leków do ogólnodostępnego użytku w kontekście polskich przepisów. Na ten moment trzeba mieć na uwadze, iż nie jest to krótki proces. Rozpoczęcie go inicjuje złożenie wniosku przez producenta leku. Decyzja refundacyjna może zapaść po 180 dniach od momentu wpłynięcia wniosku. Okres ten może wydłużyć (a w przypadku droższych terapii z reguły tak jest) czas oczekiwania na opinię Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (dodatkowo do 60 dni), gdzie przygotowywana jest analiza weryfikacyjna Agencji, stanowisko Rady Przejrzystości oraz rekomendacja Prezesa Agencji. Następnie dokumentacja przekazywana jest Komisji Ekonomicznej, działającej przy Ministerstwie Zdrowia, która przeprowadza negocjacje cenowe z wnioskodawcą. Ostateczną decyzję o wpisaniu produktu leczniczego na listę leków refundowanych Minister Zdrowia podejmuje przy uwzględnieniu różnych kryteriów, m.in.: stanowiska Komisji Ekonomicznej, rekomendacji prezesa AOTMiT, istotności stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją, skuteczności klinicznej oraz bezpieczeństwa stosowania.

Przed nami ogrom pracy związanej z refundacją terapii genowej. Dodatkowo czeka nas przeprawa o utrzymanie Spinrazy na liście leków refundowanych oraz (mamy nadzieję) niebawem i o dostęp do risdiplamu. Mamy też ciągle na uwadze temat wprowadzenia badań przesiewowych w kierunku SMA. Czyli ogrom celów do osiagnięcia…

Dlatego apelujemy do wszystkich, którzy pragną dołożyć swoją cegiełkę do naszych działań, o wpłaty na ten cel – na dostęp do leczenia. Działamy na zasadach wolontariatu, ale często nasze kroki wymagają również nakładów finansowych, m.in. z darowizn pokrywamy koszty przygotowywanych materiałów, spotkań, konferencji i wielu innych spraw, które wychodzą w trakcie działania.

Razem pokonamy SMA!

Back To Top