Roche Ogłasza Dane Z Dwóch Lat Badania SUNFISH Oraz Dane Z Badania JEWELFISH Dotyczące Risdiplamu

Roche ogłasza dane z dwóch lat badania SUNFISH oraz dane z badania JEWELFISH dotyczące risdiplamu

12 czerwca podczas dorocznej – w tym roku wirtualnej – konferencji CureSMA firma Roche ogłosiła dane z badań SUNFISH oraz JEWELFISH,  które dotyczą preparatu leczniczego risdiplam.

SUNFISH jest dużym (n = 231), globalnym, dwuczęściowym badaniem, prowadzonym u dzieci i dorosłych, skierowanym do osób z typem sma2 i sma3. W Polsce jest prowadzone w 3 ośrodkach: w Poznaniu, Gdańsku oraz Warszawie.

Analiza skuteczności 1 części badania SUNFISH oceniała funkcję motoryczną, stosując skalę pomiaru funkcji motorycznych (MFM). Całkowita zmiana ukazana w skali MFM od wartości wyjściowej, w 24. miesiącu była większa u pacjentów otrzymujących risdiplam w porównaniu do grupy placebo o 3,99 punktu. Warto zaznaczyć, że nawet niewielkie zmiany w funkcji motorycznej mogą powodować znaczące różnice w codziennym życiu.

Wyniki wykazały również, że leczenie risdiplamem doprowadziło do dwukrotnego wzrostu mediany poziomu białka SMN we krwi już po czterech tygodniach. Wartość ta utrzymywała się przez 24 miesiące trwania badania. Jest to zgodne z wcześniej zgłoszonymi wynikami.

Wyniki te są spójne z wynikami kluczowej 2 części badania SUNFISH,  gdzie po 12 miesiącach u pacjentów wykazano, że zmiana w stosunku do wartości wyjściowej całkowitego wyniku skali MFM (32  punkty) była znacznie większa u osób leczonych risdiplamem niż u przyjmujących placebo (średnia różnica 1,55 punktu; p = 0,0156).

Najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi w części 1 badania SUNFISH były gorączka (55%), kaszel (35%), wymioty (33%), infekcje górnych dróg oddechowych (31%), przeziębienie (zapalenie nosogardzieli; 24%) i ból gardła (ból ustno-gardłowy; 22%). Najczęstszym poważnym zdarzeniem niepożądanym, które wystąpiło u trzech z 51 pacjentów  przyjmujących risdiplam, było zapalenie płuc. Do chwili obecnej nie stwierdzono żadnych związanych z leczeniem ustaleń dotyczących bezpieczeństwa prowadzących do wycofania.

W badaniu JEWELFISH sprawdzono dane dotyczące bezpieczeństwa i informacje farmakodynamiczne u wcześniej leczonych pacjentów z SMA, którzy obecnie otrzymują risdiplam. Wśród pacjentów (n = 174), którzy ukończyli 12 miesięcy leczenia risdiplamem, zaobserwowano medianę dwukrotnego wzrostu białka SMN w porównaniu do wartości wyjściowej (n = 18). Wczesna ocena bezpieczeństwa wykazała spójny profil bezpieczeństwa w porównaniu z wcześniej nieleczonymi pacjentami.

Spośród 174 włączonych pacjentów 76 było wcześniej leczonych nusinersenem, a 14 leczono lekiem onasemnogen abeparwowek (Zolgensma). Pozostałych 83 pacjentów otrzymywało związki olesoksim lub RG7800, które wcześniej opracował Roche.

Najczęstszymi zdarzeniami niepożądanymi były zakażenia górnych dróg oddechowych (13%), ból głowy (12%), gorączka (8%), biegunka (8%), zapalenie nosogardzieli (7%) i nudności (7%). Do chwili obecnej nie stwierdzono żadnych związanych z wcześniejszym leczeniem zdarzeń niepożądanych dotyczących bezpieczeństwa, które mogły by prowadzić do wycofania się z badania JEWELFISH. Ogólny profil zdarzeń niepożądanych jest podobny do obserwowanego w badaniach risdiplamu pacjentów wcześniej nieleczonych terapią ukierunkowaną na SMA.

Kompleksowy program badań klinicznych risdiplam (dla chorych od urodzenia do 60. roku życia) został zaprojektowany tak, aby reprezentować szerokie, realne spektrum ludzi żyjących z tą chorobą w celu zapewnienia dostępu do leczenia dla wszystkich pacjentów.

Firma Roche poinformowała, że przewidywana decyzja o zatwierdzeniu risdiplamu przez FDA  zostanie wydana do 24 sierpnia 2020 r.

Back To Top