skip to Main Content
DANE KONTAKTOWE Fundacji SMA:

Formularz kontaktowy

Prosimy wpisać dane kontaktowe i krótką wiadomość. Postaramy się odpowiedzieć jak najszybciej.

Kiedy terapia genowa będzie dostępna w Polsce?

To pytanie bardzo często zadajemy sobie wszyscy. Wiele telefonów czy wiadomości mailowych od Was zawiera również takie pytania jak:

Dlaczego terapii genowej nie mogę jeszcze dostać w Polsce?

Czemu rząd nie chce nam dać terapii genowej?

Kiedy będziemy mogli podać terapię genową mojemu dziecku?

W tym artykule spróbujemy znaleźć odpowiedź, opierając się na najlepszej wiedzy jaką posiadamy, czyli wiedzy o procedurach dotyczących ogólnych zasad wprowadzania leków w Polsce do obrotu. Jednak, żeby dobrze zrozumieć sytuację, należy zadać trochę inne pytanie niż w nagłówku artykułu. Właściwe pytanie powinno raczej brzmieć:

Kiedy terapia genowa może być dostępna w Polsce?

Najogólniej mówiąc, zgodnie z prawem, muszą zostać spełnione następujące punkty:

Po pierwsze:

Pozytywna decyzja EMA (czyli Europejskiej Agencji Leków) – to już mamy

Dnia 19 maja 2020 wydane zostało w Europie warunkowe pozwolenie na dopuszczenie terapii genowej w SMA na okres jednego roku. Bieżące kryteria włączenia do leczenia (lek może być stosowany u chorych o wadze ciała do 21 kg i mających kliniczne rozpoznanie postaci pierwszej SMA lub mających 2 lub 3 kopie genu SMN2 bez względu na postać choroby) będą więc ważne przez najbliższy rok, później zaś, mogą (lecz nie muszą) być  zupełnie inne. 

Po drugie:

Producent leku musi złożyć wniosek o objęcie refundacją i ustalenie urzędowej ceny zbytu produktu do Ministerstwa Zdrowia.

Tego producent jeszcze nie zrobił. Liczymy, że stanie się to do końca wakacji. 

Dopóki producent takiego wniosku nie złoży, to nic nie zależy ani od Ministerstwa, ani od Rządu.

Po trzecie:

Po złożeniu wniosku przez producenta leku zaczyna bić licznik. Decyzja refundacyjna powinna zapaść po 180 dniach od wpłynięcia wniosku od producenta. Procedury się często wydłużają (tak stało się w EMA, gdzie dłużej rozpatrywano wniosek ze względu na konieczność uzupełnienia danych przez producenta). Ministerstwo w pierwszym ruchu wystąpi o opinię do Agencji Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji (AOTMiT). Na opinię AOTMiT Ministerstwo może czekać do 60 dni (co dolicza się dodatkowo do czasu oczekiwania na decyzję refundacyjną – wspomniane wcześniej 180 dni). W tym czasie przygotowywana jest analiza weryfikacyjna Agencji, stanowisko Rady Przejrzystości oraz rekomendacja Prezesa Agencji, które zostają przekazane do Ministerstwa Zdrowia. Ministerstwo ma prawo zwracać się do AOTMiT tyle razy, aż wszystkie wątpliwości będą wyjaśnione, a na każde zapytanie Agencja Oceny Technologii Medycznych i Taryfikacji ma wspomniany czas.

Po czwarte:

Negocjacje finansowe

Negocjacje cenowe z producentem leku po otrzymaniu analizy z AOTMiT podejmuje Komisja Ekonomiczna działająca przy Ministerstwie Zdrowia. Negocjacje mogą trwać bardzo długo lub nawet zakończyć się fiaskiem (liczymy oczywiście, że wszystko pójdzie dobrze).

Po piąte:

Decyzja refundacyjna

Na końcu całego procesu zapada decyzja refundacyjna. Podejmuje ją Minister Zdrowia przy uwzględnieniu różnych kryteriów, m.in.: stanowiska Komisji Ekonomicznej, rekomendacji prezesa AOTMiT, istotności stanu klinicznego, którego dotyczy wniosek o objęcie refundacją, skuteczności klinicznej oraz bezpieczeństwa stosowania. Ważne jest również, czy istnieją inne leki na daną jednostkę chorobową oraz porównanie skuteczności nowego leku na tle już istniejących. Ostateczna decyzja o wpisaniu (lub nie) produktu leczniczego na listę leków refundowanych kończy cały skomplikowany i długi proces refundacyjny.

Na koniec jako ciekawostkę warto wspomnieć, iż nasi sąsiedzi z zachodu – Niemcy – od 1 lipca będą mieli terapię genową dostępną w ramach swojego systemu ubezpieczeniowego. Od kilku miesięcy też terapia genowa jest dostępna w ramach rządowego programu wczesnego dostępu (ATU) we Francji.

Back To Top