Lek Terapii Genowej Zolgensma Dopuszczony Do Stosowania W Unii Europejskiej

Lek terapii genowej Zolgensma dopuszczony do stosowania w Unii Europejskiej

Z ogromną radością przekazujemy, że drugi lek do przyczynowego leczenia rdzeniowego zaniku mięśni – lek do terapii genowej Zolgensma® – został dzisiaj dopuszczony do stosowania w Unii Europejskiej.

Lek może być stosowany u chorych o wadze ciała do 21 kg i mających kliniczne rozpoznanie postaci pierwszej SMA lub mających 2 lub 3 kopie genu SMN2 bez względu na postać choroby.

Jest to uwieńczenie wielu lat pracy tysięcy osób – pracy, która zaczęła się od przełomowych badań dr Martine Barkats w podparyskim laboratorium Généthon. W 2009 roku w serii eksperymentów dr Barkats pokazała, że zastrzyk z syntetycznym genem SMN1 leczy myszy z SMA. Na tej podstawie dr Brian Kaspar w USA rozpoczął badania nad zastosowaniem tego odkrycia do leczenia ludzi. Dr Kaspar otrzymał duże finansowanie od amerykańskich organizacji pacjentów, opracował niezwykle ciekawe badania m.in. z użyciem świni z SMA, a postęp prac na co dzień śledziły tysiące rodzin SMA. Wkrótce wraz z bratem założył firmę, którą nazwał Avexis.

Fundacja SMA również wspierała te prace. Między innymi, aby „przyciągnąć” badania nad tą terapią do Europy, w 2015 roku pomogliśmy zorganizować pierwsze spotkanie między przedstawicielami Avexis a Europejską Agencją Leków. W kolejnych latach w ramach grupy roboczej SMA Europe pracowaliśmy z Avexis m.in. nad kształtem badań klinicznych tego preparatu.

W maju 2019 roku onasemnogen abeparwowek – bo taką otrzymał międzynarodową nazwę chemiczną – został oficjalnie dopuszczony do stosowania w USA u dzieci do 2 lat i trafił na rynek pod nazwą handlową Zolgensma®. W kolejnych miesiącach został dopuszczony w Izraelu, czterech państwach Zatoki Perskiej oraz w Japonii.

Dzisiaj Zolgensma® otrzymuje warunkowe dopuszczenie w Unii Europejskiej. Komisja Europejska, za radą Europejskiej Agencji Leków, uznała jego potencjalną skuteczność i bezpieczeństwo, jednak uznała też, że dane te są zbyt skąpe i należy producenta zobowiązać do uzyskania i przedłożenia większej ilości informacji o właściwościach tego zaawansowanego produktu leczniczego. W międzyczasie, ze względu na istniejącą ogromną potrzebę medyczną, lekarze w UE mogą ten lek przepisywać, a władze państwowe refundować.

Wskazania rejestracyjne leku Zolgensma w Unii Europejskiej dotyczą chorych na 5q SMA o wadze ciała do 21 kg, którzy albo mają kliniczne rozpoznanie pierwszej postaci SMA, albo mają 2 lub 3 kopie genu SMN2 bez względu na postać choroby (w tym chorzy przedobjawowi). Wskazanie to może się zmienić wraz z pełnym dopuszczeniem leku, które powinno nastąpić w kolejnych latach, o ile producent przedstawi odpowiednie dane naukowe.

Lek Zolgensma jest już dostępny we Francji w całym zakresie rejestracyjnym poprzez program ATU de cohorte. Wkrótce będzie dostępny w Niemczech. Fundacja SMA pozostaje w kontakcie z Ministerstwem Zdrowia oraz z producentem, dążąc do wprowadzenia tego leku do standardowego leczenia w Polsce.

Drugi lek na SMA stał się rzeczywistością na naszym kontynencie.

Back To Top