skip to Main Content
DANE KONTAKTOWE Fundacji SMA:

Formularz kontaktowy

Prosimy wpisać dane kontaktowe i krótką wiadomość. Postaramy się odpowiedzieć jak najszybciej.

Ważne informacje dotyczące dopuszczenia risdiplamu

Przekazujemy informacje, które otrzymaliśmy wczoraj od Roche.

Szanowni Członkowie SMA Europe!

W ramach naszego partnerstwa, a także w odpowiedzi na Waszą prośbę o przekazanie ważnych informacji o programie rozwoju klinicznego risdiplamu, pragniemy poinformować Was na temat aktualnego stanu dotyczącego złożonych wniosków o jego dopuszczenie na świecie.

W listopadzie 2019 roku amerykańska Agencja Do Spraw Leków i Żywności (FDA) zaoferowała w odniesieniu do risdiplamu tzw. priorytetowe rozpatrzenie, w ramach którego decyzja o dopuszczeniu zostałaby podjęta do 24 maja 2020 roku. Zgodnie z umową z FDA, w lutym tego roku przedłożyliśmy dodatkowe dane, w tym dane z 12 miesięcy trwania części II badania SUNFISH – jedynego badania kontrolowanego kiedykolwiek przeprowadzonego u chorych w wieku 2–25 lat z drugą lub trzecią postacią SMA. Dane te zostały zaprezentowane w trakcie II Międzynarodowego Kongresu SMA w lutym 2020 roku.

Niedawno FDA poinformowała nas, że ilość danych przedłożonych przez Roche wymusza trzymiesięczne przedłużenie okresu rozpatrywania wniosku o dopuszczenie risdiplamu. W związku z tym decyzji FDA spodziewamy się do dnia 24 sierpnia 2020 roku. Zapewniamy, że blisko współpracujemy z FDA, aby ułatwić rozpatrywanie wniosku o dopuszczenie risdiplamu.

W ramach naszego zobowiązania wobec globalnej społeczności osób chorych na SMA, z radością informujemy, że złożyliśmy już wnioski o dopuszczenie risdiplamu w następujących państwach: Brazylia, Chile, Indonezja, Korea Południowa, Rosja oraz Tajwan. Ponadto w najbliższych dniach zostanie złożony wniosek o dopuszczenie w Chinach. Nie ma opóźnień w naszych planach złożenia wniosku o dopuszczenie w Unii Europejskiej w połowie 2020 roku – a także w innych państwach świata.

Zdajemy sobie sprawę, że społeczność SMA stoi wobec nowych, nieoczekiwanych wyzwań w tym bezprecedensowym czasie. Zapewniamy, że intensywnie działamy, aby jak najszybciej udostępnić risdiplam wszystkim pacjentom, którzy mogą odnieść korzyść z tego leku.

Pragniemy podziękować wszystkim w społeczności, a zwłaszcza chorym i ich rodzinom, którzy wzięli udział w programie badań klinicznych nad risdiplamem. To dzięki Wam dziś jesteśmy tu, gdzie jesteśmy. Pozostajemy Wam niezmiernie wdzięczni.

W razie pytań co do niniejszej informacji zapraszam do kontaktu.

Fani Petridis
Senior Global Patient Partnership Director, Rare Diseases
w imieniu Globalnego Zespołu ds SMA
Roche

Firma Roche opublikowała również oficjalny komunikat prasowy o podobnej treści, dostępny tutaj.

Back To Top