Pierwsze podanie leku Zolgensma w Polsce

Wczoraj po raz pierwszy w Polsce podano dziecku choremu na SMA lek terapii genowej Zolgensma.

Lek Zolgensma® został podany choremu dziecku w Uniwersyteckim Szpitalu Dziecięcym w Lublinie. Jako niedopuszczony do stosowania w Polsce, lek został zakupiony ze środków prywatnych i sprowadzony przez szpital w ramach procedury tzw. importu docelowego. Przypomnijmy, że miesiąc temu lek Zolgensma otrzymał warunkową rekomendację Europejskiej Agencji Leków i po zatwierdzeniu przez Komisję Europejską będzie mógł być wkrótce stosowany u chorych na rdzeniowy zanik mięśni, którzy spełnią kryteria kliniczne.

Dotychczas ten innowacyjny lek terapii genowej przyjęło na świecie około 400 dzieci. U wielu z nich zaobserowowano bardzo dobrą odpowiedź na leczenie. Szczególnie dobrze reagowały dzieci o krótkim okresie choroby i nieleczone innymi lekami. Przypomnijmy, że lek Zolgensma dostarcza do komórek syntetyczny gen SMN1, który w bardzo krótkim czasie zaczyna kodować brakujące białko SMN. Zgodnie z dotychczasową wiedzą, trwały efekt terapeutyczny osiąga się już po jednokrotnym podaniu leku, aczkolwiek różne dzieci różnie reagują i lekarze w USA niekiedy zalecają chorym kontynuację leczenia lekiem Spinraza.

Wiadomość, że Zolgensma trafia do Polski, sprawiła nam dużą radość – jest to, wliczając leki eksperymentalne, jedyny z czterech leków przyczynowych na SMA, który dotąd nie był stosowany w naszym kraju.

Przypomnijmy, że celem Fundacji jest, aby wszystkie leki zatwierdzone do leczenia SMA były w Polsce dostępne w procedurze refundowanej i wszyscy chorzy mieli dostęp do najnowszych osiągnięć medycyny. Ponieważ nadal pojawiają się pytania i wątpliwości, wyjaśniamy, że Fundacja SMA nie zajmowała się i nie zajmuje organizacją prywatnego leczenia, a działa dla całej polskiej społeczności chorych.

W odniesieniu do leku Zolgensma, Fundacja od dawna prowadzi dialog z Ministerstwem Zdrowia, środowiskiem medycznym oraz producentem. Konsekwentnie stoimy na stanowisku, że lekarze w Polsce powinni mieć możliwość stosowania terapii genowej w ramach leczenia refundowanego. Liczymy, że Ministerstwo pozostanie przychylne chorym na SMA, a producent zdecyduje się wycenić lek Zolgensma w Polsce w sposób odpowiedzialny.

Trzymamy kciuki za małego wojownika, aby odniósł korzyści z leczenia.